瑞戈非尼是一种激酶抑制剂，其通过阻止几种促进癌症增长的酶（包括血管内皮生长因子通路中的酶）而发挥作用。FDA批准瑞戈非尼（regorafenib，商品名Stivarga）新适应证，用于治疗既往用过索拉非尼的肝细胞癌（HCC或肝癌）患者。这也是FDA近十年来批准的首个肝癌治疗药物。瑞戈非尼也被批准用于治疗结直肠癌及不再对之前治疗药物响应的胃肠道间质瘤。
瑞戈非尼用于肝细胞癌治疗的安全性及有效性在一项随机试验中得到研究，受试者为573名在接受索拉非尼治疗后肿瘤出现进展的肝细胞癌患者。该试验对患者接受治疗后生存时间长度（总生存期）、治疗后肿瘤不增长的时间长度（无进展生存期）及治疗后肿瘤完全或部分缩小的患者比例（总有效率）进行了评价。
瑞戈非尼治疗患者的中值总生存期为10.6个月，相比之下，安慰剂治疗患者为7.8个月。瑞戈非尼治疗患者的中值无进展生存期为3.1个月，而安慰剂治疗患者为1.5个月。瑞戈非尼治疗患者的总有效率是11%，安慰剂患者的这一比例为4%。
瑞戈非尼的常见副作用包括疼痛（如胃肠道与腹部疼痛）、手足皮肤反应、疲劳、腹泻、食欲下降、高血压、感染、发声困难、血液中胆红素水平升高、发烧、粘膜炎症（粘膜炎）、体重减轻、皮疹和恶心。瑞戈非尼与严重风险相关，包括肝损伤（肝毒性）、感染、大出血、胃肠道穿孔或瘘、皮肤损伤（皮肤毒性）、高血压、心肌缺血和梗塞)、短暂性脑肿胀（可逆性后部白质脑病综合征）及伤口愈合并发症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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