阿斯利康和默沙东联合宣布，美国FDA已接受MEK1/2抑制剂司美替尼的新药上市申请，用于治疗1型神经纤维瘤（NF1）和症状性、不可手术的丛状神经纤维瘤(PNs)3岁及以上的儿童患者，同时授予优先审评资格。

　　这是首个FDA接受的、治疗罕见遗传性疾病神经纤维瘤的口服MEK1/2单药疗法上市申请。FDA的审评意见日期（PDUFA）定为2020年第二季度。司美替尼于2019年4月获得美国FDA授予的突破性疗法认定，2018年，司美替尼分别获得美国FDA、欧洲药品管理局EMA和瑞士医药管理局（Swissmedic）授予的孤儿药资格。该上市申请是基于一项名为SPRINT的2期试验的积极结果。接受司美替尼每日两次口服单药治疗时，66%的NF1和症状性、不可手术的PNs儿童患者（n=33/50例患者）达到客观缓解率(ORR)。ORR定义为肿瘤体积减少≥20%的完全或部分缓解的患者百分比。

　　1型神经纤维瘤（NF1）是一种罕见，不可治愈的遗传性疾病，迄今尚未获批疗法，发病率约为每3.4万名新生儿中1例。神经纤维瘤是因为合成神经纤维瘤蛋白的NF1基因发生突变引起的。

　　该基因突变可扰乱RAS/MAPK信号通路(RAS-RAF-MEK-ERK)，进而导致肿瘤的生长。NF1的症状包括皮肤上和皮下的软块（皮肤神经纤维瘤），皮肤色素沉积（被称为“咖啡状斑点”）。在20-50％的NF1患者中，肿瘤在神经鞘上发展，导致PN。这些PNs可导致疼痛，运动功能障碍，气道功能障碍，肠/膀胱功能障碍，并有可能转变为恶性外周神经鞘瘤（MPNST）。

　　司美替尼是一种研究性的MEK1/2抑制剂。它能够抑制RAS/MAPK通路的MEK酶，MEK是RAS/MAPK信号通路中的关键蛋白激酶。该通路与癌细胞在多种不同肿瘤类型中的生长和增殖有关。2017年7月，阿斯利康与默沙东达成全球战略肿瘤学合作，以共同开发和商业化一系列肿瘤学药品，包括司美替尼。两家公司将合作开发司美替尼作为单药疗法，以及与其他潜在新药组成的组合疗法。此外，阿斯利康和默沙东分别独立开发司美替尼与其各自的PD-L1和PD-1药物的组合疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  司美替尼  https://www.kangbixing.com/drug/simeitini/