家族性高胆固醇血症（FH）又称家族性高β脂蛋白血症。其临床特点是高胆固醇血症、特征性黄色瘤、早发心血管疾病家族史。FH是儿童期最常见的遗传性高脂血症，也是脂质代谢疾病中最严重的一种，可导致各种危及生命的心血管疾病并发症出现，是冠状动脉疾病的一种重要危险因素。

　　家族性高胆固醇血症的特征是低密度脂蛋白（LDL）胆固醇水平升高和过早发生动脉粥样硬化性心血管疾病，而PCSK9可显着降低LDL胆固醇水平，但患者需每2-4周给药一次。近日研究人员考察了Inclisiran对杂合子家族性高胆固醇血症的疗效。

　　本次研究为III期临床研究，482名患有杂合子家族性高胆固醇血症的成人患者，在第1、90、270和450天接受皮下注射Inclisiran（剂量为300毫克）或安慰剂。研究的两个主要终点是第510天LDL胆固醇水平与基线的百分比变化，以及第90天至第540天LDL胆固醇水平与基线的时间调整百分比变化。患者的中位年龄为56岁，47%为男性，LDL胆固醇的平均基线水平为每分升153mg。在第510天，Inclisiran组低密度脂蛋白胆固醇水平的百分比减少了39.7%，而安慰剂组增加了8.2%，组间差异为-47.9%。在第90天至第540天期间，低密度脂蛋白胆固醇水平的时间平均变化百分比为：Inclisiran组降低38.1%，安慰剂组增加6.2%，组间差异？44.3%。家族性高胆固醇血症所有基因型的低密度脂蛋白胆固醇水平均有显着降低。研究认为，对于杂合子家族性高胆固醇血症患者，Inclisiran治疗可显着降低低密度脂蛋白胆固醇水平，且治疗间隔超过以往方案。

　　Inclisiran是由诺华集团研发的一款降脂靶向药物，其商品名为Leqvio。Inclisiran的有效成分是一种小干扰RNA（siRNA）。它可以抑制前蛋白转化酶枯草杆菌蛋白9（PCSK9）的合成，PCSK9是LDL-C代谢中最重要的蛋白质之一。美国FDA批准上市，用于治疗高血脂，仅需每年给药两次。因Inclisiran具有治疗频率低的特性，很多心血管专家将它称之为心血管领域的‘疫苗’。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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