原发免疫性血小板减少症（ITP）是儿童常见的出血性疾病，我国是ITP发病率较高的国家。艾曲泊帕作为在全球第一个口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），已经在国外临床应用十余年，经过多次大规模临床试验，积累了丰富的经验和数据。在中国，艾曲泊帕已被广泛应用于既往治疗不佳的慢性ITP患者，但治疗ITP患儿的临床经验仍在积累总结中。

　　目前针对ITP的两大发病机制：外周血小板破坏增多和骨髓血小板生成不足有不同的药物，其中艾曲泊帕作为TPO受体激动剂，是中国ITP治疗指南中唯一具有最高等级（Ia）证据、获得A级推荐的药物。由于艾曲泊帕作用在跨膜区，因此不会与内源性TPO竞争，也不会诱导TPO抗体的产生，所以，艾曲泊帕的促生成作用是不可替代的。在美国及欧盟，艾曲泊帕获批用于一岁以上的儿童和成人ITP的患者，在中国真实世界的研究过程中，艾曲泊帕也表现出非常好的疗效性和安全性。在2019年，中国的儿童ITP专家诊疗的规范中，把艾曲泊帕作为一岁以上的ITP患者的二线推荐用药。

　　艾曲泊帕在儿童ITP治疗中的临床获益已经显而易见：第一，具有显著的疗效，短时间内可提升血小板数量，减少临床出血，进而提高儿童患者的生活质量，减轻家长的焦虑，或联合用药为难治ITP患儿赢得缓解时间；第二，具有良好的安全性，在国内外长期临床使用中已被充分验证；第三，具有良好的经济效益比，减少激素引起的面容改变、身形改变等相关不良反应，显著降低患者的经济负担。

　　儿童不是缩小的成人，不能照搬成人的剂量给药，应按年龄、体重及对药物的耐受进行个体化、精准化的给药。除了严格遵守说明书中的注意事项外，还要在治疗过程中定期评估患者的临床血液学和肝功能相关指标，并根据疗效及患者耐受情况进行剂量方案的调整。

　　通常5岁或以下患者的起始剂量为每天1.5 mg/kg，6至11岁患者（体重≥27 kg）的起始剂量为每天37.5 mg，12岁或以上患者与成人类似，起始剂量为每天50 mg，且儿童一天最大剂量一般不超过75 mg。同时，在应用过程中密切监测血小板计数，观察儿童患者的临床出血情况。此外，当血小板计数在剂量爬坡期，应增加监测频率，每周至少监测一次，持续2周，之后每两周监测一次，稳定后可以每月监测一次。这种基于患者血小板计数及出血症状的个体化给药方案，目的是应用可维持血小板计数以避免或减少出血的最低剂量。

　　患者和医生十分关注东亚儿童和欧美儿童在用药剂量方面是否存在差异。根据我们纳入了116名中国儿童ITP患者的真实世界研究结果[1]，艾曲泊帕治疗ITP的有效剂量在东亚儿童和欧美儿童之间无显著差异。对于6岁以上的儿童患者，艾曲泊帕的起始剂量或有效剂量可能需增加到50 mg，从而使患者达到相对安全的血小板水平，尽快控制出血，并尽量减少剂量调整的次数。

　　我们中心发生肝酶异常的儿童ITP患者，按照药物性肝损伤（DILI）筛选标准，严重程度均为轻度（1-2级），无肝功能损害的显著临床症状，并且具有可逆性。这时仅需监测血清肝功能指标，直至肝功能指标恢复至正常水平。如果患者的血清丙氨酸氨基转移酶（ALT）水平≥3 x正常值上线，或出现肝功能损害的临床症状，必要时可联合使用保肝药，若持续酐酶异常或出现严重肝功能损伤，必要时应中止艾曲泊帕治疗。

　　对儿童患者的管理应该是全方位的，应当借助多学科的力量，且需要医生、药师以及护理人员的共同配合。对于治疗窗窄、注意事项多的高价值创新药，尤其需要药师的参与，为儿童患者及家长进行知识的反复宣教，对ITP这种需要长期居家药疗的长期慢性血液病，最好提供住院-门诊-居家一站式的全程用药指导，并且需要反复不断地强化患者的依从性，减少信息传递的衰减，不仅是书面的材料、口头的指导，还包括线上会议的宣教，从而进行药物治疗的全方位管理，提高患者的用药管理能力及依从性，最终提高药物的疗效，降低药物的不良反应发生率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)治疗再生障碍性贫血的优势在哪？

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