中国多发性骨髓瘤(MM)的发病率随着时间的推移在不断增加，流行病学数据显示，2022年中国预计将有22450例MM新发病例，17360例患者死亡。硼替佐米、来那度胺和地塞米松(VRd)诱导治疗后来那度胺维持治疗对标准风险患者具有长期良好的结果，目前仍是国际公认的治疗方案。然而如何进一步提高复发后患者的生存率仍是一大挑战，同时高危细胞遗传学和肾损伤患者的治疗方案选择也是重要的挑战。

　　泊马度胺是第三代免疫调节药物，与前两代药物不存在交叉耐药，且不需要根据肾功能调整剂量。FDA于2013年批准了泊马度胺的上市，多项研究均证实了以泊马度胺为基础的联合方案对RRMM患者的有效性和安全性。然而在泊马度胺上市前，国内的患者无法正常接受到泊马度胺的治疗。正大天晴研发了中国首个泊马度胺仿制药，并开展了前瞻性试验，探索泊马度胺联合小剂量地塞米松在中国患者中的有效性和安全性。

　　研究纳入了前线接受了至少2种治疗（包括来那度胺和硼替佐米）的成年(≥18岁)MM患者，在最后一次治疗中或治疗结束后60天内疾病进展，研究注册号为ChiCTR-OIC-17013234。本研究为国内多中心、Ⅱ期、单臂临床研究，符合条件的患者接受泊马度胺联合低剂量地塞米松的治疗，主要终点为ORR。

　　研究结果：共入组了74例患者，中位年龄61岁。中位治疗线数为3线(1-9)，74.3%的患者对来那度胺耐药，31.1%的患者存在肾功能不全，33.8%的患者存在高危细胞遗传学。中位随访33.0个月， FAS人群的ORR为37.8%。CR率为4.1%，VGPR为6.8%，PR为27.0%，SD为43.2%。亚组分析显示，所有亚组均可从泊马度胺方案中获益。中位DOR为8.8个月，中位PFS为5.7个月，中位OS为24.3个月。

　　安全性：≥3级不良事件（AEs）发生率为89.2%。具体如表2所示。最常见的≥3级AEs为中性粒细胞减少(63.5%)、白细胞减少(37.8%)等。70.3%的患者接受了预防性抗血栓治疗，无静脉血栓栓塞发生。分别有23.0%和31.1%患者进行了剂量下调和中断。9.5%患者因AEs停用泊马度胺。

　　本研究的ORR(37.8%)与MM-002(33%)和MM-003(31%)相当，而中位PFS(5.7个月)在数值上比MM-002(4.2个月)和MM-003(4.0个月)更长，这可能与本研究患者接受ASCT的比例较低(10.81%)(MM-002: 74%和MM-003: 60%)及之前的治疗线数较少有关。本研究的中位OS达到2年以上(24.3个月)，几乎是MM-003(12.7个月)的两倍。除患者基线情况不同外，新药的上市也有助于提高本研究中患者的总体生存。本研究中肾功能不全患者的ORR为34.8%，与整个人群的ORR相当，表明泊马度胺可使肾功能不全的RRMM患者受益。本研究中细胞遗传学高危的MM患者的ORR为36.0%，与MM-003试验高危亚组的ORR相似，提示泊马度胺至少可部分改善细胞遗传学高危患者的不良影响。本研究中的安全性与欧美患者总体一致，未发现既往未报道的AE。中性粒细胞减少(63.5%)仍然是最常见的3级以上TEAE，发生率高于MM-003试验(48%)，提示中国患者应更加注意此项不良事件。

　　该研究表明，泊马度胺联合地塞米松对复发难治的中国患者是有效和安全的。泊马度胺在中国的上市及应用，为中国患者提供了重要的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：泊马度胺/柏马度胺(POMALIDOMID)治疗难治性多发性骨髓瘤的临场研究效果

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