目前上市的以ALK基因为靶点的靶向药物，以在非小细胞肺癌中的应用最为广泛。自从克唑替尼作为首款抗ALK基因靶向药物上市以来，作为二代产品的色瑞替尼、阿来替你、布加替尼和最新的三代产品劳拉替尼都已相继上市，在适应症方面略有差异，但都表现出了很高的有效率和可靠的安全性。本研究旨在报告色瑞替尼治疗ALK阳性的儿童恶性肿瘤的安全性、药代动力学及疗效。

　　已接受过标准抗肿瘤治疗但仍然出现进展，或当前暂无有效标准疗法的，被诊断为局部晚期或转移性ALK阳性恶性肿瘤的儿童（年龄≥12个月至＜18岁）患者。ALK阳性的恶性肿瘤被定义为存在ALK基因重排、扩增、点突变的肿瘤，或者单纯表达ALK而不存在基因突变的横纹肌肉瘤。符合条件的患者需拥有可评估或可测量的疾病状态，其定义需符合实体肿瘤疗效评价标准；神经母细胞瘤患者须符合国际神经母细胞瘤疗效标准；淋巴瘤患者需符合淋巴瘤国际工作组标准。

　　总缓解率分别为：ALK阳性神经母细胞瘤（20%）、ALK阳性炎症性肌纤维母细胞瘤（70%）、ALK阳性间变大细胞淋巴瘤（75%）、其余ALK阳性肿瘤（14%）。

　　对无进展生存期的分析表明：ALCL（ALK+，下同）患者经过治疗拥有最好的无进展生存期、IMT患者其次、其他肿瘤类型第三、神经母细胞瘤患者表现最差。

　　对持续反应时间的研究表明：其他肿瘤类型患者有最好的持续反应、IMT患者其次、ALCL患者第三、神经母细胞瘤患者表现最差。

　　结果可见，尽管ALCL患者在治疗后的缓解率很高，但在大多数这种类型肿瘤的患者中，色瑞替尼的治疗持续时间相对较短。

　　研究表明,色瑞替尼在ALK阳性的难治性或复发性IMT或ALCL患者以及复发性或难治性神经母细胞瘤患者中显示出较好的初步抗肿瘤活性且安全性可控。色瑞替尼在儿童患者中的安全与以往在成人患者中的报道一致，主要包括胃肠道不良反应和转氨酶升高，没有发现新的安全信号。

　　“色瑞替尼 500mg/m2、每日一次、配合食物使用”是儿科ALK阳性恶性肿瘤患者的推荐使用剂量。因此，本研究数据支持将ALK抑制剂考虑用于携带有ALK基因突变的儿童恶性肿瘤患者的治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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