氨己烯酸为γ-氨基丁酸(GABA)的类似物，能特异性地与GABA氨基转移酶结合，且不可逆转，导致脑内GABA浓度增高，从而发挥抗癫痫作用。该药可作为辅助治疗，用于治疗对其他抗癫痫药无效的患者，特别是部分性发作（主要用于控制复杂的部分性发作）患者。该药还可用于韦斯特（West）综合征（婴儿痉挛症）的婴儿。
婴儿痉挛(IS)又称韦斯特综合征，是癫痫综合征的一种，通常在4~8个月时发病。其主要临床表现为临床痉挛，通常呈簇状(簇状)。氨基苯甲酸(VGB)是抑制性神经递质γ-氨基丁酸(GABA)的类似物，能不可逆地结合GABA转氨酶，减少GABA的降解，从而改善中枢神经系统。
据估计，中国每年有超过1万名新生儿患有婴儿痉挛，需要有效疾病管理。对于这些患者的家庭来说，氨己烯酸散将满足一项迫切的医疗需求。该产品在溶于水后便于婴幼儿服用并按体重调节用量，方便目标患者人群确定剂量。
目前在国外，氨己烯酸已取代促肾上腺皮质激素成为婴儿痉挛症一线治疗药物。
基于分别名为1A和W019的两项随机对照试验的结果。
1A该研究评估了221名2岁以下、在研究开始前3个月内被诊断为婴儿痉挛的受试者的安全性和有效性。研究表明，短期使用氨基己烯酸的疗效具有剂量依赖性。在40名患者中进行了W019研究，以评估氨基己烯酸作为一线治疗的疗效的持久性。与安慰剂组相比，氨基己烯酸组患者的平均每日痉挛在预设的2小时监测窗内。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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