帕纳替尼是一种激酶抑制剂，适用于治疗既往接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗后耐药或不耐受的慢性期、加速期或急变期的慢性粒细胞白血病（CML）；或既往接受过酪氨酸激酶抑制剂治疗后耐药或不耐受的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）。

　　Ponatinib（帕纳替尼）和blinatumomab（博纳吐单抗）是费城染色体阳性(Ph阳性)急性淋巴母细胞白血病患者的有效治疗方法，它们的联合方案可能是一个有前景的治疗选择。在该研究中，研究人员评估了这种无化疗药物的联合方案在Ph阳性急性淋巴母细胞白血病患者中的疗效和安全性。

　　这是一项单中心、单组的2期临床试验，招募了年满18岁的新诊断的或复发性/难治性Ph阳性急性淋巴母细胞白血病或慢性髓系白血病患者，且要求ECOG表现状态≤2分、总胆红素不超过正常上限的2倍（≤2.4mg/dL）、转氨酶、血清脂肪酶和淀粉酶浓度不超过正常上限3倍。予以帕纳替尼30mg口服、博纳吐单抗28ug静滴，28天为一疗程，5个疗程后改为帕纳替尼单药维持。主要终点是新确诊患者的分子完全缓解率和复发/难治性患者的总缓解率。

　　2018年2月6日至2022年5月6日，共评估了72位患者，其中60位接受了帕纳替尼和博纳吐单抗治疗（40位新确诊的Ph阳性急性淋巴母细胞白血病患者，14位复发/难治性Ph阳性急性淋巴母细胞白血病患者，6位慢性髓系白血病患者）。中位随访了16个月。在新诊断的ph阳性急性淋巴母细胞白血病患者中，38位可评估患者中有33位获得了完全分子缓解。13位可评估的复发/难治性Ph阳性急性淋巴母细胞白血病患者中有12位（92%）获得了总体缓解，11位（79%）获得了完全分子缓解。6位慢性髓系白血病患者中有5位（83%）获得了总体缓解，包括两例（33%）完全分子缓解。

　　最常见的3-4级不良反应（发生率>5%）有感染（37%）、淀粉酶或脂肪酶升高（8%）、转氨酶升高（7%）、疼痛（7%）和高血压（7%）。一位患者因震颤停用博纳吐单抗。三位患者因继发脑缺血管缺血、门静脉血栓形成和冠状动脉狭窄（各一例）停用帕纳替尼。无治疗相关死亡。

　　综上，帕纳替尼与博纳吐单抗的无化疗联合方案在新诊断的或复发性/难治性Ph阳性急性淋巴母细胞白血病患者中产生了较高的完全分子缓解率，可避免化疗相关毒性反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：普纳替尼/帕纳替尼(PONATINIB)治疗白血病有效性兼顾安全性？

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