索拉非尼具有双重抗肿瘤效应，一方面，它可以通过抑制RAF/MEK/ERK信号传导通路，直接抑制肿瘤生长；另一方面，它又可通过抑制VEGFR和PDGFR而阻断肿瘤新生血管的形成，间接抑制肿瘤细胞的生长。作为被批准用于肝癌治疗的靶向药物，索拉菲尼在多项研究中均显示具有良好的有效性和安全性。

　　急性髓系白血病(acute myelocytic leukemia，AML)是一种常见的血液恶性肿瘤,占全部急性白血病的70％左右，国内十大高发恶性肿瘤之一，发病率有逐年增加的趋势，可发于任何年龄，起病急骤，进展讯速，自然存活期在6月-1年以内，是35岁以下发病率及死亡率最高的恶性肿瘤。

　　一项随机、双盲、对照2期试验探究了将索拉非尼加至标准疗法中治疗新诊断为AML的患者（年龄≤60岁）的有效性和耐受性。SORAML研究入组267例AML患者，年龄范围18-60岁，新诊断为AML且未接受过治疗，临床评分0-2分，肾功能完好，无心脏并发症，近期无外伤或手术。

　　结果显示，安慰剂组的中位无事件生存期是9个月，索拉非尼组为21个月。相对应地，安慰剂组3年无事件生存率是22%，而索拉非尼组为40%（<hr/>0.64，95%CI；0.45～0.91；p=0.013）。在安全性方面：与安慰机组相比，索拉非尼组出现更多的三级及以上不良反应，包括发热、腹泻、出血、手足皮肤反应和皮疹等。无更严重的不良事件。

　　本试验表明，索拉非尼联合标准化疗治疗AML是可行的，为AML治疗选择提供了新的思路。索拉非尼组的mEFS和mRFS显著延长。OS无获益，可能与研究纳入了无FLT3-ITD突变阳性的患者有关。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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