尤因肉瘤（ES）复发患者（pts）预后较差。需要新的治疗方法。鲁比卡丁是一种新的抗癌药物，可阻断转录并诱导DNA双链断裂，从而导致细胞凋亡。而且，在与易位相关的肉瘤中，例如ES,其中易位产生了融合蛋白，该融合蛋白起着失调的转录因子的作用，鲁比卡丁会干扰该蛋白与特定DNA启动子的结合，从而干扰下游蛋白的合成。

　　一项多中心单臂的2期临床试验，以评估鲁比卡丁在包括ES在内的几种类型的晚期实体瘤中的疗效和安全性。每3周输注1小时，以鲁比卡丁3.2 mg/m 2进行研究治疗。结果：共有28例患者。中位年龄为33岁（18-74岁），男性为16例（57％）。26例（93％）的ECOG为0/1.ES在15例中是骨外的；7例有≥3个病灶部位，27例既往接受过≥2系化疗。28名患者接受了4个鲁比卡丁周期的中位数（范围1-12）和中位数总剂量11.9 mg/m 2（范围为3.2-38.4）。

　　最常见的不良事件与骨髓抑制有关：53.6％的中性粒细胞减少3/4级、14.3％的发热性中性粒细胞减少和18％的血小板减少症3/4级。由于中性粒细胞减少症G 2-4或血小板减少症G1而导致剂量延迟的患者为6例，由于中性粒细胞减少症G2-4导致剂量降低的患者为6例。使用G-CSF 12例。没有因毒性而停药或死亡。

　　鲁比卡丁作为单一药物已在晚期ES显示出活性，并具有可接受的安全性和耐受性。剂量调整和G-CSF可以很好地控制骨髓毒性。对于晚期ES的患者，期待对鲁比卡丁单独治疗或联合治疗进行更大规模的研究。临床试验信息：NCT02454972.如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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