骨髓纤维化（MF）是一种克隆性血液增殖性肿瘤，包括原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症(PV)后或原发性血小板增多症（ET）后骨髓纤维化。

　　塞利尼索是一款全新作用机制的抗肿瘤药物，在不到2年的时间内获得美国FDA获批的三个适应症，应用在多发性骨髓瘤和弥漫性大B细胞淋巴瘤两个瘤种，显示出其极优越的抗肿瘤作用。德琪医药有限公司（简称“德琪医药”，香港联交所股票代码：6996.HK）2021年宣布，国家药品监督管理局（NMPA）已受理全球首款口服型XPO1抑制剂塞利尼索（selinexor）在中国单药治疗骨髓纤维化（MF）患者的II期临床试验。

　　该试验是一项II期、随机、开放性、多中心临床研究，在接受过至少6个月JAK1/2抑制剂治疗的MF患者中评价塞利尼索与医生选择（PC）治疗对比的安全性和疗效。计划在全球启动约75家研究中心，约112例MF患者将以1：1的比例随机分为两组。

　　截至2022年10月21日，共24例患者入组接受了每周一次40 mg或60 mg塞利尼索以及每日两次15 mg或20 mg芦可替尼的联合治疗。在第24周，92%(11/12)的疗效可评估患者出现脾脏容积缩小≥35%(SVR35)。整个治疗期间，患者整体脾脏容积持续缩小，第12周的中位脾脏容积缩小比例为45%，第24周的中位脾脏容积缩小比例达到49%。

　　第24周，在症状疗效可评估的患者中有6例症状评分下降明显，其中67%(4/6)的患者达到TSS50。23例输血依赖的患者中，13例(56.5%)患者血红蛋白水平维持稳定(±2g/dL)或增加(>2g/dL)。

　　安全性评估纳入了所有24例患者，这些患者均接受了至少一剂塞利尼索治疗。在40 mg和60 mg剂量组中未观察到任何剂量限制性毒性。

　　研究中最为常见的不良事件(AE)包括恶心(75%)、贫血(62%)和疲劳(58%)，大部分为1-2级。最为常见的在治疗期间出现的3-4级不良事件为贫血(37%)和血小板减少(21%)，二者均是可逆的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：塞利尼索/希维奥(SELINEXOR)治疗脂肪肉瘤的疗效如何？安全性如何？

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