马法兰为双功能烷化剂，是细胞周期非特异性药物。本药化学结构为左旋苯丙氨酸氮芥，作用机制与氮芥相似，即与DNA及RNA发生交叉联结及抑制蛋白质的合成，其作用比美法仑强。耐药机制为谷胱甘肽水平提高、药物运转缓慢、DNA修改增强。抑制谷胱甘肽-S-转移酶可使本药的抗肿瘤作用增加。马法兰的适用范围非常广泛，对于多发性骨髓瘤、乳腺癌、卵巢癌和白血病等多种恶性疾病都有充分的治疗效果。

　　一项前瞻性II期临床试验，研究马法兰（bu）联合氟达拉滨（flu）预处理骨髓纤维化（MF）患者，经过5年随访，结果显示按照药代动力学计算bu清髓剂量能减少MF复发率，且不增加非复发死亡率。上述研究结果以口头报告的形式发表ASCO大会上。

　　入组患者男、女各23例，中位年龄58岁，DIPSS plus标准中高风险患者分别为28例、18例，同胞相合供者19人，无关相合供者23例，不相合无关供者4例。所有患者中性粒细胞植入中位时间13天，中位血小板植入时间24天。累积II-IV级、III和IV级急性GVHD以及慢性GVHD分别为22%、7%和40%。

　　中位随访时间5.1年，患者的3年总生存、无事件生存、非复发累积死亡率和复发累积死亡率分别为69%、48%、13%和39%。多元分析显示Bu高剂量组复发率更低。Bu高剂量、DIPSS plus评分高和年龄是无事件生存的预测因素，DIPSS plus评分高和年龄是总生存的不良预后因素。

　　研究结果显示，按照药代动力学计算马法兰清髓剂量（AUC 16000μmol/min）预处理能降低MF复发率，同时不增加MF的非复发死亡率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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