一项回顾性分析中山大学孙逸仙纪念医院艾曲波帕治疗HSCT后血小板减少症的临床资料，旨在评估艾曲波帕的疗效与安全性。

　　进行HSCT的患儿共48例，选取其中采用艾曲波帕治疗的24例为研究对象。本研究经中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会审查批准（SYSEC-KY-KS-2020-138），并豁免患儿知情同意。入组标准：HSCT后血小板<20×109/L，无严重肝肾功能异常及肺部感染，监护人知情同意服用艾曲波帕。剔除标准：严重脏器功能障碍、不能口服药物、原发病复发、用药前Ⅲ~Ⅳ度急性GVHD、肝静脉闭塞病及严重感染。

　　完全有效为连续7 d血小板计数≥50×109/L且脱离输注血小板；部分有效为未达到完全有效的标准，连续7 d血小板计数≥20×109/L且脱离输注血小板；无效为血小板计数<20×109/L或依赖输注血小板。

　　艾曲波帕使用时间为移植后第27.5（8.0~125.0）d，用药过程中或用药后出现Ⅰ~Ⅱ度急性GVHD患儿8例，Ⅲ~Ⅳ度急性GVHD患儿3例。艾曲波帕治疗后患儿达到完全有效的时间为23.5（6.0~83.0）d，用药疗程为36.5（8.0~90.0）d，总剂量为1 400（200~5 900）mg，完全有效率为92%（22/24），部分有效率为4%（1/24）。

　　脐带血组患儿艾曲波帕用药疗程及总剂量均少于外周干细胞组（均P<0.05），而两组在中性粒细胞植入时间、血小板植入时间、用药前巨核细胞数目、用药后至完全有效的时间及停药2周后血小板计数、随访终点血小板计数方面，差异均无统计学意义（均P>0.05）。

　　24例患儿中，12例为白血病（恶性病组），12例为地中海贫血、再生障碍性贫血或免疫性全血细胞减少症（非恶性病组）。两组患儿的中性粒细胞植入时间、血小板植入时间、用药前巨核细胞数目、用药后至CR的时间、用药疗程、用药总剂量及停药2周后血小板计数、随访终点血小板计数差异均无统计学意义（均P>0.05）。

　　24例患儿中1例治疗过程中出现肝功能损伤，用药后转氨酶、总胆红素从正常水平逐渐升高，最高值为丙氨酸转氨酶121 U/L，天冬氨酸转氨酶125 U/L，总胆红素130.9μmol/L，评估为3级不良反应，后经肝穿刺活检诊断为“肝脏GVHD”，经调整抗GVHD治疗药物（环孢素更换为他克莫司）后复查肝功能好转。其余患儿均未出现严重不良反应。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：艾曲波帕/艾曲博帕(ELTROMBOPAG)联合ATG、环孢素治疗重型再生障碍性贫血效果如何？

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