罗米司亭(Nplate)是一种血小板生成素（TPO）受体激动剂，模仿人体的天然TPO，旨在提升ITP患者血小板计数。在美国，罗米司亭之前已获批准用于对其他药物或手术治疗不佳的ITP成人患者。在欧盟，罗米司亭已获批用于ITP成人患者，以及用于ITP持续至少6个月并且对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术应答不足的1岁及以上儿科患者。

　　在一项1/2期多中心单臂开放试验中，研究人员研究了罗米司亭对异基因HSCT后输血依赖性血小板减少患者的安全性和有效性（NCT01980030）。

　　每周给予患者罗米司亭1次，共持续12周，每周剂量从1μg/kg递增至最大剂量10μg/kg。主要安全终点是HSCT后3级或4级不良事件（adverse events,AEs）发生率，不包括预期与HSCT相关的不良事件以及临床显著出血事件。主要疗效终点是达到血小板计数>50×109/L的时间，且未输注血小板。次要终点是持续血小板反应，HSCT后GvHD 1年累积发生率（cumulative incidence,CumI）、复发率和无复发死亡率。

　　总体看来，罗米司亭耐受性良好（所报告的不良事件与药物可能不相关）。然而，5例患者退出研究，其中3例死亡，只有6例患者出现3级或4级AEs。重要的是，在给予罗米司亭前以及治疗开始后的12周和1年时进行的骨髓活检没有显示骨髓纤维化增加，骨髓纤维化是使用TPO药物常报告的不良反应。

　　共有17例和12例患者分别经历了急性和慢性GvHD，急性GvHD的100天CumI为67%（95%CI，47-87），慢性GvHD的1年CumI为55%（95%CI，32-78）。无出血事件或血栓性并发症，1年复发CumI为13%（95%CI，0-27），符合对HSCT患者队列的预期。6例患者在研究过程中死亡（1例复发，1例死于移植后EB病毒相关淋巴增殖性疾病，1例肺曲霉菌病，1例感染性休克，2例死于不明原因的急性呼吸窘迫综合征）。在我们的研究人群中（>2/3接受了清髓性预处理），HSCT后的无复发死亡率为21%（95%CI，7-42），符合预期。总体而言，罗米司亭用于造血干细胞移植后血小板减少症的耐受性好，并且我们未观察到任何非预期的毒性。

　　总之，罗米司亭可以安全地用于异基因HSCT后输血依赖性血小板减少症患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：罗米司亭(ROMIPLATE)可以有效治疗免疫性血小板减少症6个月以上患者？

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