艾曲泊帕是一种小分子非肽类口服TPO受体激动剂,它可以与细胞膜上的TPO受体(跨膜区)结合,激活信号转导通路,刺激人类骨髓祖细胞向巨核细胞的分化和增殖,促进巨核细胞成熟,从而增加血小板的生成。同时,艾曲泊帕与内源性TPO的作用位点不同,不会与内源性TPO竞争受体,所以二者不会形成竞争性抑制,且有可能协同作用,共同提升血小板计数 。
哪些人适用于艾曲泊帕?
艾曲泊帕适用于既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性免疫性(特发性)血小板减少症(ITP)患者(≥6周岁),被中国ITP指南(2020年版)推荐为成人ITP患者二线治疗(A级推荐,Ia级证据)TPO受体激动剂,同时也是目前国内TPO-RA药物中唯一用于治疗儿童慢性ITP的药物。
艾曲泊帕的服用剂量是多少呢?
成人
1、药物说明书中推荐艾曲泊帕的起始剂量是25mg/d;
2、国外的临床试验数据以及真实世界研究数据显示50mg/d剂量可获得更高有效率。
儿童
1、年龄1~5岁患儿(或体重<27kg),1.5 mg/kg, 每天1次;
2、年龄6~17岁且体重≥27 kg患儿, 50 mg, 每天1次;(体重<27kg的患儿, 1.5 mg/kg, 每天1次)。
如何正确服用艾曲泊帕?
艾曲泊帕为口服给药,应空腹服用,建议早餐前2小时或晚餐后4小时服用;不得将艾曲泊帕碾碎后混入食物或液体服用;如果患者服用抗酸药(如碳酸氢钠、氢氧化铝、铝碳酸镁等)、乳制品和其他含有多价阳离子的(如铝、钙、铁、镁、硒和锌)矿物质补充剂,应在使用前间隔至少2小时或使用后间隔至少4小时服用艾曲泊帕;建议服用期间固定时间,专家推荐晚餐后4小时给药。
服用艾曲泊帕期间,应该如何调整剂量?
临床实践中推荐二线或后续治疗尽早使用艾曲泊帕50mg/d治疗,快速提升血小板,用药6个月以上血小板维持在>50x109/L,可以考虑降剂量治疗,但剂量调整时应做好评估,以防ITP复发。
需要减停时也不能简单的从50mg/d减为25mg/d,在50mg/d有效的前提下,应当从50mg每周7天用药改为50mg每周6天,如果血小板计数仍能维持,则从每周6天改为每周5天,依此类推。减量时遵循减天数减间隔的原则,但如果出现血小板上升过快有血栓风险时,应立即停掉,预防血栓发生。
专家提醒,患者切记不能擅自减药或停药,请遵循医嘱。
艾曲泊帕治疗ITP的有效率如何?
多中心随机对照临床试验报道,艾曲泊帕治疗ITP的有效率为59%~88%,起效时间1~2周,维持治疗可以长期保持血小板计数处于安全水平。
艾曲泊帕的长期研究(EXTEND 研究)的最终数据显示,应用艾曲泊帕1-2周即可观察到明显的血小板计数提升,有效率85.8%,并且有52%能够持续缓解,出血症状也有明显改善且安全性与安慰剂相当。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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