Bylvay是一种强效、非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂（IBATi），其具有最小的全身暴露，仅在肠道内局部发挥作用。2021年7月，Bylvay获得FDA批准，成为首个用于治疗所有亚型的进行性家族性肝内胆汁瘀积症(PFIC)瘙痒的药物。
据Albireo制药于2022年2月22日发布的消息，英国NICE已发布指南，推荐Bylvay (odevixibat)用于治疗6个月及以上人群中所有类型的进行性家族性肝内胆汁淤积症(PFIC)。
进行性家族性肝内胆汁淤积症患者的胆汁流动受损或胆汁淤积，导致肝细胞中的胆汁积聚导致肝脏疾病和症状，如剧烈瘙痒、睡眠不佳、生长迟缓和生活质量下降。
NICE的建议是基于PEDFIC 1和PEDFIC 2的数据，这是进行性家族性肝内胆汁淤积症有史以来最大的全球3期试验。
在PEDFIC 1(一项随机、双盲、安慰剂对照研究)中，Bylvay同时符合瘙痒(p=0.004)和血清胆汁酸(p=0.003)的主要终点，且耐受性良好，与药物相关的腹泻/频繁排便的发生率较低(接受治疗的患者中9.5%对安慰剂患者中5.0%)。
PEDFIC 2是一项长期、开放标签的3期延伸研究，在一项中期分析中证实Bylvay持续降低了治疗长达48周的患者的血清胆汁酸，并改善了瘙痒评估、生长和睡眠以及肝功能标志物。
在两项研究中，Bylvay均耐受良好。Bylvay最常见的不良反应为腹泻、肝功能异常、呕吐、腹痛和脂溶性维生素缺乏。在Bylvay的任何临床研究中，均未报告严重的治疗相关不良事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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