尼达尼布用于治疗患有进展性纤维化性间质性肺疾病的6~17岁儿童和青少年的InPedILD™全球Ⅲ期临床试验取得积极结果，达到主要复合终点。“基于尼达尼布的作用机制、临床前研究数据和对成人患者的临床获益，探寻其对儿童间质性肺疾病患者的作用是有令人信服的理由的。”科罗拉多州儿童医院呼吸病研究所主任、医学博士Robin Deterding教授表示，“该试验支持尼达尼布作为安全性可接受的治疗儿童和青少年进展性纤维化性间质性肺疾病的潜在治疗手段。对该群体而言，目前尚无获批的循证治疗方法。”

　　尼达尼布（Nintedanib）是一款口服小分子酪氨酸激酶抑制剂（TKI），作用机制明确，其靶向是参与纤维化的受体酪氨酸激酶，包括PDGF、FGF、VEGF和TGF-β，以及参与炎症和增殖的非受体激酶(Src家族激酶)，以及巨噬细胞的激活和极化(集落刺激因子-1)；还可以抑制血管细胞的增殖并调节成纤维细胞的活性。

　　尼达尼布与这些受体的三磷酸腺苷(ATP) 结合位点竞争性结合，通过阻断FGF、PDGF和VEGF受体酪氨酸激酶的磷酸化，即阻断受体介导的下游信号传导，从而抑制成纤维细胞的增殖、迁移和转化，起到抗纤维化、抗炎作用，从而减缓疾病进展。

　　适应症：2014年10月，尼达尼布被FDA批准治疗特发性肺纤维化（IPF），随后又被批准用于治疗非小细胞肺癌（NSCLC）、系统性硬化病相关间质性肺疾病（SSc-ILD）和慢性进行性纤维化间质性肺病（PF-ILD）。

　　儿童间质性肺疾病（chILD）包含200多种罕见的疾病，这些疾病会造成包括咳嗽、呼吸困难和呼吸急促等症状。其确切发病率尚不清楚，但据报道其发病率为1.5至3.8例/百万人，可被视作极为罕见。chILD患者中肺纤维化的发生率甚至更低，目前尚不知道全球患病率，在InPedILD之前也没有任何的国际多中心研究。chILD与显著的致死率和发病率相关。当病情恶化时，许多儿童患者需要氧气来维持日常生活，并需要肺移植。目前尚无既定的诊断标准，管理指南也极少。目前的护理标准涉及超适应症治疗，包括类固醇激素和免疫抑制剂。这些药物具有不良反应，且研究证据有限。

　　InPedILD™是一项双盲、随机、安慰剂对照的全球Ⅲ期试验，是首个针对儿童间质性肺疾病的安慰剂对照全球研究，旨在评估尼达尼布在6~17岁患有进展性纤维化性间质性肺疾病的儿童和青少年中的剂量-暴露量和安全性。患者以2:1的比例随机分配，接受24周尼达尼布（n=26）或安慰剂（n=13），随后是开放标签的尼达尼布治疗。主要复合终点是第2周和第26周稳态下血浆浓度-时间曲线下面积（AUC）和第24周治疗期出现不良事件的患者比例。

　　结果显示，尼达尼布在6~11岁患者中的AUC为175μg*h/L（85.1），在12~17岁患者中为160μg*h/L（82.7），表明尼达尼布基于体重的给药方案在儿童和青少年中暴露量与成人相当。安全性方面与既往成人研究相似，对儿童和青少年患者具有可接受的安全性和耐受性。该试验结果已发布在《欧洲呼吸杂志》（ERJ）上，并在西班牙巴塞罗那举行的欧洲呼吸学会（ERS）大会上发表。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：尼达尼布(NINTEDANIB)能减缓硬皮病相关间质性肺疾病肺功能下降速度？

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