SAA是一种罕见且严重的血液型疾病，患者的骨髓不能制造足够的红细胞、白细胞和血小板。因此，SAA患者可能会出现虚弱症状及其并发症，如疲劳、呼吸困难、反复感染、异常瘀伤或出血，日常活动受到限制。目前的护理标准为免疫抑制治疗（IST）或移植造血干细胞。然而，四分之一至三分之一的患者不会对IST作出反应，30-40％的反应者将复发，导致症状再次出现。在美国和欧盟，艾曲波帕被批准用于治疗慢性免疫（特发性）血小板减少症（ITP）的1岁及以上儿科患者，其对皮质类固醇、免疫球蛋白或脾切除术的应答反应不足。
国家卫生研究院（NIH）下属国家心、肺、血液研究所（NHLBI）进行的一项研究报告显示，在标准免疫抑制治疗开始时同时使用其药物艾曲波帕治疗6个月后，58％的初始治疗（treatment-naïve）严重再生障碍性贫血（SAA）的患者达到了完全缓解（complete response）。该研究评估了三个连续的治疗队列。第1和第2队列的病人在免疫抑制剂疗法第14天时开始接受艾曲波帕,而第3队列的病人在免疫抑制剂治疗一开始时就加入了艾曲波帕,与第1和第2队列相比，第3队列显示出更高的完全缓解率。
研究表明，与历史对照相比，艾曲波帕加标准免疫抑制治疗方案似乎增加了总体反应率，并显著增加了SAA患者血液恢复的频率、速度和稳健性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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