索拉非尼是一种新型多靶向性的治疗肿瘤的口服药物，用于治疗无法手术或远处转移的肝细胞癌。索拉非尼用药的适应症有：1.治疗无法手术或远处转移的肝肿瘤细胞；2.治疗不能手术的肾肿瘤细胞；3.治疗对放射性碘治疗不再有效的局部复发或转移性、逐步分化型甲状腺患者。

　　难治性中枢神经系统白血病（CNSL）患者预后不良，且缺乏有效的治疗。病例报告研究表明，索拉非尼可有效治疗包括白血病在内的脑转移。

　　为探索索拉非尼联合常规抗白血病疗法治疗难治性CNSL的有效性，遂开展了一项II期研究。主要终点为治疗8周内的完全缓解率（CRR）。次要终点包括总缓解率（ORR）、无事件生存期（EFS）、总生存期（OS）和不良事件（AE）。

　　本研究共入组了26例难治性CNSL患者；其中包括17例孤立性CNSL患者，7例伴白血病血液学复发和2例伴额外复发的CNSL患者。治疗8周后，21例患者达到完全缓解，2例患者达到部分缓解，3例患者无缓解，CRR为80.8%（95% CI:62.1%-91.5%），ORR为88.5%（95% CI:71.0%-96.0%）。共有20例患者存活，6例患者死亡。2年EFS和OS率分别为75.0%（95% CI:54.5%-88.3%）和76.9%（95% CI:54.2%-90.4%）。有6例患者出现3级或4级治疗相关AE,包括中度慢性移植物抗宿主病（n = 3）、3级或4级急性移植物抗宿主病（n = 2）和3级皮疹（n = 1）。在难治性CNSL治疗期间，无治疗相关死亡的报告。

　　索拉非尼联合常规抗白血病疗法治疗难治性CNSL的近期有效性和安全性良好。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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