阿伐曲泊帕片（avatrombopag,商品名为 Doptelet）是复星医药独家协助 AkaRx 在中国大陆和香港开发药品，该药用于治疗计划接受医疗或牙科手术的慢性肝病（CLD）成人患者的低血小板计数（血小板减少症）。
阿伐曲泊帕是一种血小板生成素受体激动剂，由美国食品药品监督管理局（FDA）批准适用于治疗：①计划接受手术的慢性肝病成人患者的血小板减少症。②既往治疗反应不足的慢性免疫性血小板减少症成人患者。
阿伐曲泊帕批准基于两项国际、相同设计、随机、双盲、安慰剂对照试验ADAPT-1和ADAPT-2。
随机分配到阿伐曲泊帕组的患者根据入组时的平均血小板计数接受不同剂量的治疗。基线血小板计数低于40，000/uL的患者(低基线血小板队列)接受阿伐曲泊帕60 mg口服，每日一次，连续5天。基线血小板计数为40，000至低于50，000/uL的患者(高基线血小板队列)接受阿伐曲泊帕 40 mg口服治疗，每日一次，连续5天。符合条件的患者被安排在最后一剂研究药物后5至8天接受治疗。
在低基线血小板队列中，在ADAPT-1和ADAPT-2试验中，接受阿伐曲泊帕治疗的患者分别有66%和69%有反应。对于接受安慰剂的患者，23%(治疗差异43%；95%可信区间：27，58；p>0.0001)。
在高基线血小板队列中，在两项试验中，88%的接受阿伐曲泊帕治疗的患者有反应，而接受安慰剂治疗的患者有反应的比例分别为38%和33%。治疗差异为50%。
阿伐曲泊帕III 期研究（NCT01438840）招募了 32 名接受阿伐曲泊帕和 17 名接受安慰剂治疗的 ITP 患者。核心研究设计包括 6 周研究药物滴定期，12 周伴随 ITP 药物减量期和 8 周维持期。
32 名患者被随机分配到阿伐曲泊帕组，29 名患者出现血小板应答，21 名患者继续进入扩展研究期并纳入分析。
患者在产生初始应答后，在 LOR-4wk 的分析中，患者在剩余研究周期内维持其初始反应的平均时间占比为 83.5％（中位数 100％）；在 LOR-2vis 分析中，该比例为 79.3％（中位数 100％）。
这些数据表明，ITP 患者对阿伐曲泊帕的初始应答是持久的。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)治疗慢性肝病的疗效与安全性如何？
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