普纳替尼（ponatinib）是一种酪氨酸激酶抑制剂（TKI）类药物，用于治疗某些类型的慢性粒细胞白血病（CML）或急性淋巴细胞白血病（ALL）。TKI 是一种常用于癌症治疗的靶向治疗。 普纳替尼 通过靶向和阻断癌细胞表面上几种酪氨酸激酶的活性起作用，这些酪氨酸激酶是促进细胞生长的蛋白质。
武田制药（Takeda）近日宣布，一项随机、国际性、开放标签、多中心3期PhALLCON试验，正在评估普纳替尼（ponatinib,普纳替尼）与伊马替尼（imatinib）相比，联合低强度化疗用于新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ALL）成人患者一线治疗的疗效和安全性。
3期PhALLCON试验达到了主要终点，结果显示：与伊马替尼相比，新诊断的费城染色体阳性急性淋巴细胞白血病（Ph+ ALL）的成年患者在ICLUSIG（ponatinib）和低强度化疗中获得了更高的最低残留疾病（MRD）阴性完全缓解（CR）的比率。据文献报道，MRD-负性与患者长期预后改善有关。
普纳替尼于2016年11月获得FDA完全批准，该药适用于：（1）对至少2种先前的激酶抑制剂有耐药性或不耐受的慢性期CML成人患者（CP-CML）；（2）没有其他激酶抑制剂可用的加速期（AP）或急进期（BP）CML成人患者和Ph+ALL成人患者；（3）T315I突变阳性CML（CP、AP或BP）或T315I突变阳性Ph+ALL成人患者。普纳替尼不适用于也不推荐用于治疗新诊断的CP-CML患者。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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