拉罗替尼（Vitrakvi）是针对特定突变靶点的NTRK融合的靶向药，NTRK这个靶点是比较小众的，在我国肺癌、乳腺癌、结直肠癌等肿瘤患者中，有1%~5%的患者存在这种突变，而拉罗替尼针对所有NTRK融合突变的患者都十分有效。拉罗替尼是一种口服给药的小分子高选择性原肌球蛋白受体激酶(TRK)抑制剂，由LoxoOncology与拜耳公司合作开发，是一款广谱抗癌药。
一项研究数据截止时，分析纳入94例拉罗替尼治疗的儿童肿瘤患者，中位既往全身治疗线数为1线（表4）；患者数据集中有7种不同的肿瘤类型，包括婴儿纤维肉瘤(52%)、其他类型软组织肿瘤(40%)、先天性中胚层肾癌(2%)、甲状腺癌(2%)、骨肉瘤(1%)、乳腺癌(1%)和黑色素瘤(1%)。
拉罗替尼对大多数肿瘤类型治疗有效；93例可评估患者研究者评估（INV）的ORR为84%(95% CI 75,91)。治疗持续时间范围为1-63+个月，中位起效时间为1.8个月(范围0.9-9.0)。
中位DoR和PFS分别为43.3个月 (95% CI 23.4, NE)和37.4个月(95% CI 22.1, NE)；48个月OS率为93%(95% CI 86, 99) 。
未出现新的或意外的安全性信号，与既往报告相比随访时间更长，有31例患者(33%)接受拉罗替尼治疗≥24个月；81%的患者发生了TRAEs，主要为1级或2级；4例患者(4%)因TRAEs(中性粒细胞计数减少、肺通气不足和情绪障碍)停止治疗。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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