阿伐曲泊帕是第二代 TPO 受体激动剂, FDA 批准其用于择期行诊断性操作或手术的成人慢性肝病(CLD)相关血小板减少症和免疫性血小板减少症(ITP)的治疗,2020 年 4 月获中国国家药品监督管理局(NMPA)批准用于择期行诊断性操作或手术的 CLD 相关血小板减少症。
作用机制
阿伐曲泊帕是一种可口服的小分子促血小板生成素(TPO)受体激动剂,可刺激骨髓祖细胞中巨核细胞的增殖和分化,从而增加血小板的生成。阿伐曲泊帕不与 TPO 竞争结合 TPO 受体,在血小板生成上与 TPO 具有累加效应。
阿伐曲泊帕能使成人血小板计数出现剂量和暴露依赖性升高。在 5 天的治疗疗程中,治疗开始后 3 至 5 天内观察到血小板计数增加,在 10 至 13 天后观察到峰值,随后,血小板计数逐渐减少,在 35 天后恢复至接近基线值。
药物特点
相较于其他TPO受体激动剂药物,阿伐曲泊帕有其不可替代性优势。比如艾曲泊帕,其用药受到严格的饮食限制,与钙、镁或膳食脂肪等多价阳离子食物同服时吸收较差,并且需要定期监测血细胞计数。艾曲泊帕还存在严重和可能危及生命的肝毒性风险,需要患者定期监测肝功能,这限制了其在肝病患者中的使用剂量。
而阿伐曲泊帕具有口服方便性,吸收不受食物影响,且没有明显的肝毒性。它能够在长期给药的情况下增加和维持血小板计数在目标范围内,具有可接受的治疗慢性ITP 患者的安全性和耐受性特征。治疗中出现的不良事件与安慰剂相当,避免了血小板输注面临的潜在风险,可作为血小板输注的替代治疗。值得注意的是,由于阿伐曲泊帕批准上市时间相较于艾曲泊帕时间短,缺乏长期的安全性数据。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!点击拓展阅读:阿伐曲泊帕(DOPTELET)治疗血小板减少症比艾曲波帕优势明显?