脂肪肉瘤（liposarcoma,LPS）是最常见的软组织肉瘤（soft tissue sarcoma,STS）之一，约占所有恶性间叶来源肿瘤的20%。去分化脂肪肉瘤(dedifferentiated liposarcoma，DDLPS)和高分化脂肪肉瘤(well-differentiated liposarcoma,WDLPS)共同构成LPS最大的亚群，约占LPS的40-45%。

　　曲贝替定是一种从海洋生物体内分离提取的烷化剂，能够与DNA小沟结合阻止细胞分裂。在一项纳入晚期L型肉瘤的随机III期试验中，将曲贝替定与达卡巴嗪进行了比较。接受曲贝替定治疗患者的中位PFS较长，为4.2个月，而接受达卡巴嗪治疗患者为1.5个月，中位OS没有差异。曲贝替定组较达卡巴嗪组的后续治疗较少，分别为47%和56%。DDLPS患者的病例数，曲贝替定组为45例，而达卡巴嗪组为25例。在亚组分析中，DDLPS患者分别接受两种治疗的中位PFS没有差异，分别为1.9个月和2.2个月。两组中最主要的3-4级不良反应为中性粒细胞减少，曲贝替定组的发生率为37%，达卡巴嗪组为21%。在2019年发表的OS终期分析中，仍然没有观察到OS的改善，曲贝替定与达卡巴嗪的最终中位OS分别为13.7个月和13.1个月（P=0.49）。该研究证实曲贝替定作为STS后线治疗新药安全有效，并获得了美国和欧盟的上市批准。

　　过去数年间，国外学者已经开展了多项临床研究探索曲贝替定作为STS一线治疗选择的可行性。一项IIb期的多中心随机研究，在晚期STS患者一线治疗中比较了曲贝替定和多柔比星，结果显示PFS没有得到提高。另有西班牙小组进行了随机II期临床试验，比较曲贝替定联合多柔比星对比多柔比星作为一线治疗的疗效。

　　研究结果显示中位PFS没有差异（5.7个月vs 5.5个月，P=0.45）。尽管曲贝替定作为一线治疗可能在特定患者中显示出疗效，但相关临床研究并未获得阳性结果，目前一线治疗方案仍以蒽环类药物为主。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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