培米替尼是一种成纤维细胞生长因子受体（FGFR）的抑制剂。FGFR在人体中参与了很多生理过程的调节，比如胚胎发育、细胞的分化、增殖和迁移、血管生成等，包括FGFR1~4四个同家族的分子。2022年8月26日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准培米替尼（pemigatinib）用于伴有成纤维细胞生长因子受体1（FGFR1）重排的复发或难治性髓系/淋系肿瘤（MLN）的成人患者。

　　疗效在FIGHT-203研究（NCT03011372）中进行了评估，这是一项多中心、开放标签、单臂试验，纳入了28例伴有FGFR1重排的复发或难治性MLN患者。

　　根据完全缓解（CR）率确定疗效。在有或没有髓外疾病（EMD）的18例骨髓慢性期患者中，14例达到CR（78%；95%CI：52，94）。中位至CR时间为104天（范围：44-435），中位持续时间未达到（范围：1+-988+天）。在有或没有EMD的4例骨髓急变期患者中，2例达到CR（持续时间：1+和94天）。在仅患有EMD的3例患者中，1例达到CR（持续时间：64+天）。对于所有28例患者（包括3例没有形态学疾病证据的患者），完全细胞遗传学缓解率为79%（22/28；95%CI：59，92）。

　　最常见（≥20%）的不良反应是高磷血症、指甲毒性、脱发、口腔炎、腹泻、干眼症、疲劳、皮疹、腹痛、贫血、便秘、口干、鼻出血、浆液性视网膜脱离、四肢疼痛、食欲减退、皮肤干燥、消化不良、背痛、恶心、视力模糊、外周水肿和头晕。最常见（≥10%）的3/4级实验室异常是磷酸盐减少、淋巴细胞减少、白细胞减少、血小板减少、丙氨酸氨基转移酶增加和中性粒细胞减少。

　　推荐的培米替尼剂量为13.5mg，每天一次，连续口服，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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