阿扎胞苷是抗肿瘤药物,是一种化疗药物。它是胞嘧啶核苷类药物,可阻止DNA及RNA的合成,杀伤处于s期的细胞。多用于骨髓增生异常综合症,急性非淋巴细胞性白血病,也用于乳腺癌,肠癌以及黑色素瘤的治疗。骨髓增生异常综合征(MDS)是一组异质性、克隆性造血干细胞疾病,DNA异常甲基化在MDS的发生发展中起了重要作用。去甲基化药物(HMA)在MDS中的疗效已得到公认。
AZA MDS-001研究比较了阿扎胞苷与传统治疗(包括最佳支持治疗、低剂量阿糖胞苷和强化疗)的疗效,入组358例较高危组MDS患者,中位随访21.1月,结果显示阿扎胞苷治疗患者的OS为24.5月,显著优于传统化疗患者的15月。阿扎胞苷组治疗反应率为49%,其中包括17%CR和12%PR。地西他滨是另一种去甲基化药物,在作用机制上,地西他滨只与DNA结合,而阿扎胞苷可与DNA和RNA结合。
一项来自韩国的回顾性研究中,300例MDS患者接受阿扎胞苷(n=203)或地西他滨(n=97)治疗,结果显示两组患者的总体反应率、总生存期、无事件生存期及白血病累积转化率无统计学差异,但亚组分析显示,对年龄大于65岁的MDS患者接受阿扎胞苷治疗OS显著优于地西他滨(P=0.017);高危患者接受阿扎胞苷治疗OS略有优势(24.9 vs 15.3个月,P=0.055);阿扎胞苷组3-4级中性粒细胞减少发生率低(阿扎胞苷vs.地西他滨=67%vs.87%),感染事件发生更少(阿扎胞苷vs.地西他滨=11.8%vs.15.7%)。
阿扎胞苷是一种新型表观遗传学抗肿瘤药,是被临床证明可延长高风险骨髓增生异常综合征患者总生存期的抗肿瘤药。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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