超过85%的胃肠道间质瘤（GIST）患者存在与KIT/PDGFRA突变相关的肿瘤。胃肠道间质瘤（GIST）是一种罕见肿瘤，在中国每年约有1.4万~2.1万新诊断患者。Avapritinib（阿伐普替尼）是一种有效的、选择性的小分子KIT/PDGFRA抑制剂，已在美国批准用于PDGFRA外显子18突变的GIST患者。然而，这些患者在中国尚无治疗标准。

　　这是一项研究阿伐普替尼（avapritinib）治疗中国不可切除或转移性胃肠道间质瘤（GIST）患者的开放标签、多中心、Ⅰ/Ⅱ期研究。

　　截至2020年7月31日，Ⅰ期研究中，共60例患者接受阿伐普替尼QD治疗，其中，12例患者起始剂量为200 mg或300 mg（每组6例），Ⅱ期研究中，48例D842V患者（20例）和3L+患者（28例）接受300 mg QD治疗（RP2D）。40例患者继续接受治疗；中位治疗时间为25.4周。60例患者中有41例发生了与治疗相关的3~4级不良事件，最常见的是贫血（32%）。没有治疗相关的死亡发生。根据研究人员评估，在20例D842V突变患者中，15例患者达到PR，ORR为75%；23例4L+GIST患者中，9例（39%）为客观缓解，1例（4%）为CR，8例（35%）为PR。大多数缓解者（D842V突变患者13例，4L+GIST患者7例）仍处于缓解状态。d842v突变患者的mPFS未达到，4L+GIST的mPFS为5.5个月。阿伐普替尼被快速吸收（mTmax:2.0 h），在稳态下药物暴露量随剂量的增加而成比例增加。平均t1/2范围为30.9~42.2 h，支持QD给药。

　　在中国患者中，阿伐普替尼200 mg和300 mg每日一次的耐受性普遍良好。300 mg QD为中国患者的RP2D。本研究数据显示，阿伐普替尼在PDGFRA D842V突变患者和4L+GIST患者中显示出强大的抗肿瘤活性，使其成为该人群重要的潜在新治疗选择。

　　这项研究同时也再次证实了阿伐普替尼对中国GIST患者具有非常好的疗效，特别是在PDGFRA D842V突变患者中获得了超过70%的缓解率，近100%患者都有不同程度的肿瘤退缩。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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