系统性硬化症（SSc）是一种罕见的自身免疫性结缔组织疾病，其特征是皮肤和内部器官的纤维化、自身免疫驱动的损害和血管病变。目前被批准的改变病情的治疗方法疗效有限，治疗的方向是缓解器官并发症。因此，亟需新的有效的治疗方案。

　　最近有证据表明，JAK/STAT信号通路在SSc患者中被明显激活。近日，发表于Rheumatol Int的一项随机对照试验评估了与甲氨蝶呤（MTX）相比托法替尼（TOF）对系统性硬化症（SSc）的皮肤和肌肉骨骼受累的疗效和安全性。

　　在这项为期52周的试点研究中，共有66名SSc患者参加了研究。33名患者每天接受两次5毫克口服托法替尼；33名患者每周接受10毫克MTX。dcSSc和lcSSc患者的比例相似（dcSSc：42% TOF组和36% MTX组；LCSSc：58% TOF组和64% MTX组）。主要结果是改良Rodnan皮肤评分（mRSS）的变化。次要结果包括超声（US）皮肤厚度和肌肉骨骼受累（US10SSc评分）。通过治疗记录了数字溃疡（DU）和不良事件（AEs）。

　　结果显示，两组在基线时的基线特征和结果参数的中位数都相似。在第52周，托法替尼组的mRSS中位数明显低于MTX组（P < 0.001），平均减少13分，而MTX组为2.57分。托法替尼组的平均改善百分比比MTX组高44%。托法替尼组的US皮肤厚度中值明显低于MTX组（P < 0.001），平均减少0.31毫米，而MTX组为0.075毫米。托法替尼组的US10SSc中位数评分明显较低（P = 0.002）；平均减少10.21，而MTX组为5.27。在托法替尼组观察到DUs的愈合，且没有新的DUs发生。从基线到第52周，各组之间的AEs数量没有明显差异。

　　综上所述，该研究结果表明，托法替尼在减少SSc的mRSS、皮肤厚度和肌肉骨骼受累方面显示出比MTX更大的疗效，并且具有令人满意的安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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