吉妥珠单抗(GO)是一种靶向CD33的抗体药物偶联物（ADC），获批用于治疗新诊断(ND)和难治性/复发性CD33阳性急性髓性白血病(AML)。对来自5项随机对照试验(n=3325)的患者数据进行荟萃分析，结果证实了在无不良细胞遗传学的AML患者的强化诱导化疗中添加吉妥珠单抗可带来显著的生存获益。对于ND-AML患者，特别是核心结合因子相关AML(CBF-AML)，获益更明显，5年总生存期(OS)改善20.7%（对数秩p=0.0006）；中危AML患者中也显示，5年生存率显著改善5.7%(p=0.005)。但是中危AML患者中的差异较小，加上对造血干细胞移植(HSCT)后肝窦阻塞综合征(SOS)风险的担忧，导致许多临床医生不在中危AML人群中使用7+3+吉妥珠单抗。

　　在一家综合癌症中心接受治疗的中危ND-AML患者中，对7+3+GOvs7+3治疗的临床结局进行回顾性分析。研究人员汇总了2015-2022年间在RoswellPark综合癌症中心接受治疗的中危ND-AML患者(n=113)的人口统计学、临床和遗传学数据。进行常规细胞遗传学和荧光原位杂交(FISH)检测。使用二代测序方法(FoundationOne®CDx)进行基因组分析。根据2017年欧洲白血病网(ELN)分类定义风险分层。7+3+吉妥珠单抗组患者在第1-7天接受至少1次吉妥珠单抗3mg/m2（最多1个4.5mg药瓶）+连续阿糖胞苷100mg/m2IV输注以及在第1-3天接受柔红霉素60mg/m2IV(7+3)。对照患者仅接受7+3治疗。如果没有血小板减少性，根据机构标准使用预防性肝素预防肝脏SOS。终点包括诱导缓解率、成功桥接到HSCT、复发率和总生存率。

　　共对113例中危ND-AML患者进行分析：33例接受7+3+吉妥珠单抗治疗，80例接受7+3治疗。中位年龄分别为57岁和59岁（范围：19-76岁）。此外，>60岁患者的百分比无显著差异(45%vs48%)。性别分布均衡。接受7+3+GO治疗的患者的完全缓解(CR)率和完全缓解伴不完全计数恢复(CRi)率(27/33,82%)显著高于接受7+3治疗的患者（44/80,55%）。在通过多参数流式细胞术检测到微小残留病(MRD)状态的患者中，7+3+吉妥珠单抗组100%(18/18)达到MRD阴性状态，而7+3组为86%(12/14)。与FLT3、IDH1/2、KRAS/NRAS和RUNX1突变较多的缓解者相比，7+3+吉妥珠单抗治疗的非缓解者中ASXL1、DNMT3A、TET2和TP53突变更多。

　　在达到CR/CRi的患者中，7+3+GO治疗组有48%的患者成功桥接至HSCT，而7+3治疗组有30%的患者成功桥接至HSCT(p=0.13)。7+3+吉妥珠单抗组CR/CRi后的累积复发率(11%)显著低于7+3组(43%;p=0.007)。7+3+吉妥珠单抗治疗组的中位总生存期(OS)获益（未达到中位OS）优于7+3治疗组（中位OS35个月），但差异不具有统计学意义。接受7+3+GO治疗的患者均未出现SOS。

　　接受7+3+吉妥珠单抗治疗的中危ND-AML患者的MRD阴性CR和CRi率、复发率以及桥接HSCT的患者百分比均显著高于仅接受7+3治疗的患者。7+3+GO组的无缓解者携带不良风险基因突变，可能导致未缓解。尽管加用吉妥珠单抗与总生存期改善的非显著性趋势相关，需要更长时间的随访来探究该方案的绝对生存优势。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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