去纤苷是由猪肠粘膜DNA受控解聚制备而成的多分散寡核苷酸。它是单链聚脱氧核糖核苷酸的钠盐，平均分子量为15至30 kDa，对腺苷受体A1和A2具有亲和力，具有凝血酶拮抗作用。与CAR-T细胞治疗相关的两种主要毒性包括细胞因子释放综合征(CRS)，也就是常说的细胞因子风暴；另一个是神经毒性。严重的时候，这些副作用可能是致命的。提高安全性也有可能使CAR-T治疗方案适用于更广泛的患者群体，因此，已成为该领域的焦点之一。
一项前瞻性、多中心、开放标签、单臂研究将在接受Yescarta治疗的复发性或难治性弥漫性大B细胞淋巴瘤(DLBCL)患者中评估去纤苷(Defitelio)预防CAR-T细胞相关神经毒性的安全性和有效性。
II期临床试验将探索去纤苷是否有助于防止CNS内皮细胞损伤，从而保护CNS，最大限度地减少神经毒性。
研究将分为两部分进行，第一部分(引入阶段)基于标准3+3设计，将评估2.5 mg/kg和6.25 mg/kg 去纤苷的安全性。在安全评估委员会根据第一部分中的剂量限制毒性确定推荐的II期剂量后，第二部分将以推荐的II期剂量招募受试者，并评估推荐剂量的去纤苷对预防CAR-T相关神经毒性的安全性和有效性。主要终点是CAR-T治疗后第30天的CAR-T相关神经毒性(任何级别，由不良反应通用术语标准[CTCAE]v5.0定义)发生率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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