ITP是一种自身免疫疾病，其特征为患者外周血小板计数减少（外周血小板数 <100×109/L）。患者临床症状主要表现为出血趋势增加，如皮肤黏膜自发性出血等。但 ITP 的发病机制尚不完全清楚，目前认为，病原性抗血小板自身抗体与T 细胞介导的血小板破坏以及巨核细胞功能受损是其主要致病机理。

　　原发ITP常表现为持续性、复发性，临床上难以治疗。其临床治疗目标是帮助患者恢复一个可以满足止血功能的血小板数，对于有症状的患者，外周血小板数应维持在（20~30）×109/L,以防止大出血的发生。目前，成人原发性ITP的治疗分为一、二线治疗，系基于原发ITP发病过程中涉及到的各种病理生理学机制，从抑制自身抗体的产生、调节免疫细胞的失衡以及促进血小板生成等方面对患者进行治疗。

　　阿伐曲波帕的有效性及安全性

　　一项随机、安慰剂对照、国际多中心的Ⅲ期试验纳入了49例慢性ITP患者，随机接受阿伐曲波帕 20 mg·d-1（ n = 32）或安慰剂（ n = 17）治疗。研究分为核心和开放标签研究两个阶段，其中核心研究阶段为6个月，核心研究结束后部分患者进入开放标签延长试验，进一步随访至96周。主要研究终点为累计血小板计数≥50×109· L-1且未发生因出血进行抢救的时间（周），次要研究终点为服药后第8日的血小板应答率（血小板计数≥50×109· L-1）。研究结果显示阿伐曲波帕组和安慰剂组达到主要终点分别为12.4周和0周（ P < 0.001），血小板应答率为65.63% 和 0（ P < 0.001）。此外，阿伐曲波帕组ITP的合并用药减少。

　　安全性

　　Ⅰ期临床研究显示，接受阿伐曲波帕治疗的健康受试者未发生严重不良事件（SAE）、剂量限制性毒性、死亡事件、因不良事件（AE）导致的停药事件、血栓形成事件或肝功能异常事件。在择期行侵入性操作的CLD患者中进行的Ⅱ/Ⅲ期研究显示，阿伐曲波帕耐受性良好，与安慰剂相比未显着增加AE的发生，且AE多为轻中度。对于慢性丙型肝炎患者，FDA提醒采用艾曲泊帕（作用机制与阿伐曲波帕相似）联合干扰素和利巴韦林治疗可能增加肝功能失代偿风险，并增加严重和潜在致命肝毒性风险，需监测肝功能并按建议停止用药。而ADAPT-1和ADAPT-2研究中无相关证据表明阿伐曲波帕与肝毒性相关。在ITP患者中进行的Ⅱ/Ⅲ期临床研究结果显示，阿伐曲波帕AE的发生率与其他TPO受体激动剂相当，其中最常见 （≥10%）的AE是疲劳、头痛、挫伤和鼻出血，而血小板计数增多的AE呈剂量相关性，调整暴露时间后SAE的发生率（1.2%）较安慰剂（0.7%）也未明显增加。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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