急性髓系白血病(AML)是一组异质性很强的恶性血液系统肿瘤,AML发生和进展与众多基因突变相关,如FLT3、NPM1、CEBPA、TP53等等。其中,FLT3基因尤为重要,其为AML最常见的基因突变。FLT3突变型AML患者总体生存较差。近期,2021版CSCO恶性血液病指南进行了更新,包括FLT3抑制剂在内的新型小分子靶向药物给AML患者的治疗带来曙光。2021年5月FLT3抑制剂吉列替尼被纳入2021年CSCO恶性血液病指南复发性或难治性AML(非APL)治疗部分。
吉列替尼在伴有FLT3突变阳性的髓细胞白血患者中疗效显著。缓解率方面,有研究表明吉列替尼单药治疗ORR率高达63%,对照组约26%;生存方面,吉列替尼可延长生存期(中位生存9.3个月 VS 5.6个月)。另外,吉列替尼可降低约36%的死亡风险,作为移植后的病人的维持治疗方案,可显著改善远期生存,甚至可达到临床治愈。
值得关注的还有2020年的ASH年会上的相关研究,其报道中比较了既往接受米哚妥林或索拉非尼的FLT3突变复发性或难治性髓细胞白血病患者接受吉列替尼治疗的结果。研究发现:吉列替尼比其他靶向药物能获得更好的疗效,它可以成为治疗FLT3抑制剂治疗后复发性或难治性髓细胞白血病挽救性治疗有效药物。吉列替尼联合其他药物疗效可能更好,马军教授提倡吉列替尼联合X,包括靶向药物、化疗药物、去甲基化药物,可能获得更好的长期生存。
吉列替尼2018年年底在美国获批,我们一直期待该药物快速进入中国,2021年1月,该药物在中国获批。同时,吉列替尼现已被更新添加至2021年CSCO恶性血液病指南复发性或难治性AML(非APL)治疗部分,强调对于FLT3-ITD突变或TKD突变患者均可从吉列替尼治疗中获益,因此推荐应用。非常期待通过真实世界、研究者研究的数据,进一步证实吉列替尼的疗效,让FLT3突变阳性急性髓系白血病患者获得更好的疗效。
最后,希望吉列替尼上市后能有更多的临床试验,为中国FLT3阳性患者的临床治愈而努力奋斗。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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