2017年8月1日，美国食品和药物管理局正式批准恩西地平 (enasidenib)用于治疗异柠檬酸脱氢酶-2 (IDH2)突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）成年患者。

　　这是FDA第一次批准用于治疗IDH2突变的复发或难治性AML的药物。FDA同时批准了一个配套的诊断方法，即实时IDH2检测，用于检测IDH2突变。恩西地平的批准基于研究AG221-C-001 (NCT01915498)。这是一项对恩西地平进行的开放性、单臂而多中心的临床试验，其包括199名患有IDH2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病的成年人。患者每天口服100毫克恩西地平。完全反应(CR)和部分血液学恢复的完全反应(CRh)率、CR/CRh持续时间、输血依赖到输血独立的转换是批准的基础。

　　在随访时间的中位数6.6个月后，23％的患者CR或CRh持续时间的中位数为8.2个月，19％的患者CR持续时间的中位数为8.2个月，4％的患者CRh持续时间的中位数为9.6个月个月。首次反应时间的中位数为1.9个月（范围为0.5至7.5个月），CR / CRh最佳反应的时间中位数为3.7个月（范围为0.6至11.2个月）。在试验开始时需要输血的157名患者中，34％的患者在使用恩西地平至少一个56天周期内不再需要输血。在试验开始时不需要输血的42名患者中，76％保持输血独立性。

　　在超过20％的患者中发生的最常见的不良反应是恶心，呕吐，腹泻，胆红素升高和食欲下降，14％的患者出现分化综合征。由于分化综合征若没有及时处理可能致命，因此处方信息中含有了盒装警告和有关风险和早期干预需求的说明。推荐的剂量为每日口服100毫克恩西地平，直至疾病发生进展或患者产生不可接受的毒性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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