Incyte公司近日宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已批准鲁索替尼乳膏（ruxolitinib，芦可替尼，1.5%乳膏剂）一个新的适应症：该药是一款非甾体、抗炎、外用JAK抑制剂，用于成人和青少年（年龄＞12岁）患者，局部治疗非节段型白癜风（nonsegmentalvitiligo）。同时鲁索替尼乳膏是美国FDA批准的第一种也是唯一一种用于治疗白癜风进行皮损复色（repigmentation，色素再沉积）的药物。

　　作用机制及临床治疗效果

　　作用机制：鲁索替尼乳膏是一种Janus激酶（JAK）抑制剂，可选择性抑制JAK1/JAK2.JAKs属于细胞质酪氨酸激酶家族，其功能是介导许多对造血和免疫功能很重要的细胞因子（如干扰素）的信号转导。它可以调节与特应性皮炎病理相关的炎症性因子的活性，并且可能直接调节瘙痒。

　　实验效果：在3期临床研究中，鲁索替尼乳膏治疗显著减少了与AD相关的皮肤炎症和瘙痒。而减少瘙痒可潜在地改善AD患者的关键疾病相关和生活质量结果。

　　（1）此次白癜风适应症批准，基于关键3期TRuE-V临床试验项目的结果。数据显示，该项目中2项3期临床研究均达到主要终点和关键次要终点：治疗24周后，与赋形剂乳膏剂治疗组相比，鲁索替尼乳膏治疗组患者面部和全身皮损复色有显著改善。52周数据表明，随着治疗时间的延长，皮损复色持续改善。

　　（2）在第24周，约30%接受鲁索替尼乳膏治疗的患者，面部白癜风面积评分指数(F-VASI75)方面比基线改善≥75%，安慰剂组约为8%和13%。在第52周，大约50%接受鲁索替尼乳膏治疗的患者达到F-VASI75。

　　（3）在第24周，接受鲁索替尼乳膏治疗的患者中有超过15%的患者在F-VASI(F-VASI90)方面实现了≥90%的基线改善，而安慰剂组为2%。在第52周，约30%接受鲁索替尼乳膏治疗的患者达到F-VASI90。

　　白癜风是一种慢性自身免疫性疾病，其特征是皮肤色素脱失，这是由产色素细胞——黑素细胞（melanocyte）丢失引起的一种皮肤病，常影响美容美观。JAK信号通路的过度活跃被认为驱动了白癜风发病机制和疾病进展中的所涉及的炎症。白癜风影响全球约0.5%-2.0%的人口。在美国，有超过150万人被诊断为白癜风，总的患病人数估计在200-300万，大多数患者（约85%）患有非节段型白癜风。白癜风可发生在任何年龄，但许多患者会在30岁之前经历初步症状。

　　该药在美国已批准3个适应症：

　　（1）治疗对巯基尿应答不足或不耐受的的红细胞增多症（PV）成人患者；

　　（2）治疗中高危骨髓纤维化（MF）成人患者，包括原发性MF、PV后MF、原发性血小板增多症后MF；

　　（3）治疗类固醇难治性急性移植物抗宿主病（GVHD）患者。其中，第三个适应症于2019年5月获FDA批准，是首个获批治疗个适应症的药物。

　　禁忌人群：

　　（1）限中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化（PET-MF）的患者；

　　（2）免疫系统较弱的人不应使用这种药物。

　　鲁索替尼乳膏在接受非节段性白癜风治疗的人群中最常见的副作用包括：应用部位痤疮、应用部位瘙痒、普通感冒（鼻咽炎）、头痛、尿路感染、应用部位发红和发烧。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：鲁索替尼乳膏/芦可替尼乳膏(OPZELURA)显著改善白癜风面部再生？

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