皮肌炎是一种特发性炎症性肌病，以皮肤瘙痒表现为特征，即使经过强化免疫抑制治疗，也常难以治愈，并常表现为复发性。近日，发表于J Dermatol的一项前瞻性的单臂干预性研究评估了阿普斯特（一种口服磷酸二酯酶4抑制剂）在治疗以皮肤为主的皮肌炎方面的有效性和安全性。
研究人员共招募了5名患有难治性皮肌炎相关皮肤表现的日本患者（1名男性和4名女性，中位[范围]年龄，64[37-71]岁），并使用为期12周的口服阿普唑仑进行治疗。结果显示，在5名入选的患者中，有3人在使用全剂量阿普米斯特（30毫克，每天两次）时出现腹泻，其中2人退出了研究，并在之后迅速恢复。共有3名可评估的女性患者（中位[范围]年龄，65[64-71]岁）接受阿普唑仑治疗12周。在第12周时，所有三名患者的皮肤肌炎疾病面积和严重程度指数总活动评分比基线减少39.4%，但损害评分没有减少。瘙痒的视觉模拟量表和皮肤病生活质量指数的生活质量分别在一名和两名阿普斯特治疗的患者中略有改善。
综上所述，该研究结果表明，由于阿普斯特在这项首次Ib期研究中对难治性和复发性皮肌炎相关皮肤表现的患者有效，并伴有预期和可恢复的消化道不良事件（腹泻）。因此，在不需要使用大剂量全身皮质类固醇和/或免疫抑制剂治疗其他表现、肌炎和间质性肺病等积极的免疫抑制疗法时，建议将其作为一种可能的治疗方法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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