骨髓纤维化（MF）是一种克隆性血液增殖性肿瘤，包括原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症(PV)后或原发性血小板增多症(ET)后骨髓纤维化。异基因造血干细胞移植是目前理论上唯一的治愈手段，但移植难度大且成功率低。

　　一项多中心、开放性、I/II期研究(NCT04562389)正在评价塞利尼索联合芦可替尼在初治MF患者中的安全性和疗效。在28天为1周期的治疗中，评估了两种剂量水平的塞利尼索：40 mg和60 mg口服每周一次(QW)联合可替尼每日两次(BID)。对于恶心的预防，所有患者在每次塞利尼索给药前接受5-HT3拮抗剂，之后按需治疗。主要终点包括安全性、最大耐受剂量(MTD)、推荐II期剂量(RP2D)和初步疗效。次要终点包括脾脏缩小、症状缓解、贫血缓解和总生存期。

　　截至2022年7月，24例患者根据标准治疗每周至少接受一次口服40mg(n=11)或60mg(n=13)塞利尼索和每日两次的芦可替尼。中位年龄为64岁（44-77岁）。11例患者为原发性MF，6例为post-ET MF，7例为post-PV MF。DIPSS风险类别为中危-1（n=7）、中危-2（n=11）和高危（n=6）。在脾脏缓解可评估的患者中，11/12例患者在第24周获得SVR35（92%），4/6例患者在第24周达到TSS50（67%）。在接受至少8周治疗的输血非依赖性患者中，基线Hgb＜10g/dL的患者，9/11例（81.8%）在末次随访时维持Hgb稳定（降低＜2g/dL）；总体人群中，13/23例（56.5%）在末次随访时维持Hgb稳定（降低＜2g/dL）。最常见的治疗相关不良事件（TEAE）为恶心，50%为1级，仅观察到1例3级恶心。60 mg剂量水平发生2例4级血小板减少症；血小板减少症无临床相关性，未观察到出血事件。

　　总体来看，塞利尼索联合芦可替尼方案在骨髓纤维化患者中显示出可控的安全性和良好的治疗效果，可以给患者带来快速和持续的脾脏缓解，为初治骨髓纤维化患者的一线治疗提供了新的选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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