塞尔帕替尼是用于治疗RET基因变异的靶向药，主要用来治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌、RET阳性甲状腺癌、Ret突变甲状腺髓样癌。塞尔帕替尼是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排(RET)激酶抑制剂，实际使用剂量应根据体重来定。

　　在LIBRETTO-001(NCTO3157128)中证实了疗效，这是一项多中心、开放标签、多队列试验，评估了41名患有RET融合阳性肿瘤(非小细胞肺癌和甲状腺癌除外)的患者，这些患者在既往全身治疗期间或之后出现疾病进展，或者没有令人满意的替代治疗方案。疗效评估得到了343名RET融合阳性非小细胞肺癌和甲状腺癌患者的数据支持，这些患者参加了已在产品标签中描述的同一项试验。患者接受塞尔帕替尼治疗，直到疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　主要疗效指标是由BIRC确定的总体缓解率(ORR)和缓解持续时间(DOR)。在41名可评估的患者中，ORR为44%(95%CI:28，60)，DOR为24.5个月(95%CI:9.2，不可估计)。有反应的肿瘤类型包括胰腺癌、结肠直肠癌、唾液腺癌、不明原发癌、乳腺癌、软组织肉瘤、支气管类癌、卵巢癌、小肠癌和胆管癌。

　　患者的中位年龄为50岁(范围为21至85岁)。选定的人口统计数据如下:54%为女性;68%白人，24%亚裔，4.9%黑人;7%的西班牙裔/拉丁裔;95%的ECOG绩效状态为0或1;95%患有转移性疾病。37名患者(90%)之前接受了系统性治疗(中位数2[范围0-9];32%收到3个或以上)。最常见的癌症是胰腺癌(27%)、结肠直肠癌(24%)、唾液腺癌(10%)和不明原发癌(7%)。使用NGS检测到97.6%的患者RET融合阳性，使用FISH检测到2.4%的患者RET融合阳性。

　　患者最常见的不良反应(≥25%)是水肿、腹泻、疲劳、口干、高血压、腹痛、便秘、皮疹、恶心和头痛。基于体重的推荐塞尔帕替尼剂量为:50公斤以下:120毫克，每日两次口服;50公斤或以上:160毫克，每日两次口服。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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