2020年5月，Pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼）用于治疗局部晚期或转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的新药上市申请（NDA）和营销授权申请（MAA）已分别被美国FDA和欧洲药监局（EMA）受理。2020年7月2日，Pralsetinib（BLU-667，普雷西替尼）再次向FDA提交了新药申请，用于新适应症的审批，治疗患有晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌和RET融合阳性甲状腺癌的患者。

　　某些RET融合蛋白和激活点突变可通过下游信号通路的过度激活导致细胞不受控制的增殖来驱动致瘤潜能。普雷西替尼在KIF5B-RET、CCDC6-RET、RET M918T、RET C634W、RET V804E、RET V804L和RET V804M等具有致瘤性RET融合或突变的培养细胞和动物肿瘤植入模型中表现出抗肿瘤活性。此外，普雷西替尼延长了植入体内表达KIF5B-RET或CCDC6-RET肿瘤模型的小鼠的生存时间。

　　在2020年5月29日ASCO大会上最新公布的I/II ARROW（NCT03037385）期临床试验的更新数据中，显示了普雷西替尼有可能成为治疗RET改变的甲状腺癌患者的最佳疗法，在一线和复发性治疗中均具有持久的疗效。截至2019年11月18日数据发表时，普雷西替尼在NSCLC患者中的总体缓解率（ORR）为61％，95％的患者观察到肿瘤缩小，其中14％的患者达到完全缓解！

　　对于RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者，以前接受过卡博替尼或凡德他尼治疗的患者，客观缓解率（ORR）为60％，约98％的患者肿瘤缩小。

　　而未接受过治疗的MTC患者客观缓解率ORR为74％，并且100％的患者达到了肿瘤缩小。

　　此次报告的数据包括116例接受每日一次普雷西替尼 400毫克起始剂量的NSCLC患者（包括80例先前接受过含铂化疗的NSCLC患者、26例未经治疗的NSCLC患者）、11例RET融合阳性甲状腺癌患者、以及12例其它RET融合阳性肿瘤患者。

　　总体而言，截至数据截止，在所有116例患者中，无论既往接受何种治疗，均未达到中位持续缓解时间（DOR），86%的患者持续缓解时间达到6个月，有70％的缓解患者仍在接受治疗，治疗持续时间目前长达22个月。

　　值得一提的是，普雷西替尼在9例存在脑部转移灶的患者中显示出强劲而持久的颅内抗肿瘤活性。所有患者均出现了CNS转移灶的缩小，实现颅内完全缓解的患者比例为33％。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

　　更多药品详情请访问  普雷西替尼 https://www.kangbixing.com/drug/plxtn/