恩西地平Idhifa(Enasidenib)是一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂。2017年8月1日，美国FDA批准了Celgene的Idhifa(Enasidenib，恩西地平)上市，成为第一个针对肿瘤代谢的抗癌药物。主要用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病。

　　本研究旨在比较恩西地平和常规治疗，在IDH2突变的晚期复发/难治急性髓系白血病（R/R AML）老年患者的疗效和安全性。这是一项开放标签的随机3期试验（NCT02577406）。对年龄≥60岁的IDH2突变的晚期R/R AML患者，比较了Enasidenib和常规治疗方案（CCRs）的结局。患者首先被预选为适合CCR方案（阿扎胞苷、中剂量阿糖胞苷、低剂量阿糖胞苷或支持治疗），然后随机（1:1）接受Enasidenib每天100 mg或CCR治疗。研究的主要终点是总生存率（OS）。次要终点包括无事件生存期（EFS）、治疗失败时间（TTF）、总反应率（ORR）、血液学改善（HI）和输血独立性（TI）。

　　总体而言，共有319名患者被随机分配到Enasidenib组（n=158）或CCR组（n=161）。中位年龄为71岁，中位暴露于恩西地平为142天（（范围3~1270），中位暴露于CCR为36天（范围1~1166）。1名Enasidenib（0.6%）和20名CCR（12%）患者没有接受随机治疗，在随访期间，分别有30%和43%的患者接受了后续的AML相关治疗。

　　疗效比较：

　　恩西地平组与CCR组的中位OS为6.5个月vs 6.2个月（HR[危险比]，0.86；P=.23）；1年生存率为37.5%vs 26.1%。Enasidenib有意义地改善了EFS，中位EFS为Enasidenib组4.9个月vs CCR组2.6个月（HR，0.68；P=.008）。Enasidenib组与CCR组的中位TTF为4.9个月vs 1.9个月(HR，0.53；P<.001）、Enasidenib组与CCR组的中位ORR为40.5%vs 9.9%(P<.001）、Enasidenib组与CCR组的中位HI为42.4%vs 11.2%，Enasidenib组与CCR组的红血球（RBC）-TI为31.7%vs 9.3%。

　　安全性：

　　恩西地平的安全性数据与之前的报告一致，没有出现新的不良事件信号。

　　虽然该研究的主要研究终点没有达到，但OS是受到早期退出和后续AML相关治疗的影响的。从本研究的结果看，Enasidenib在EFS、TTF、ORR、HI和RBC-TI方面提供了有意义的益处，适用于这种经过重度先前治疗的老年IDH2突变的复发难治的AML人群。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：恩西地平(ENASIDENIB)是治疗骨髓增生异常综合征的灵丹妙药？

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