研究表明，在低强度治疗的基础上加用选择性 BCL2 抑制剂维纳妥拉（venetoclax）可改善不适合强化诱导化疗的急性髓系白血病 (AML) 患者的生存率。基于维纳妥拉优异的抗白血病特性和安全性，目前有多项研究正在探索维纳妥拉联合高强度化疗治疗高危 AML，如 ELN 不良风险 AML 和复发和难治性 (R/R)AML。在这些试验中，在既定的强化化疗方案中添加维纳妥拉通常被报道可增强疗效，但会以显著血液学和感染毒性为代价，因此需要调整化疗和维纳妥拉的剂量。

　　评估维纳妥拉联合强化治疗方案在“真实世界”环境中的安全性和疗效。一项在以色列6家学术中心进行的多中心回顾性队列研究。除强化治疗方案外，还使用 维纳妥拉治疗患者的决定以及方案和剂量的选择由主治医生决定。29例患者纳入分析（中位年龄53.4岁）。大多数 R/R AML 患者 (n = 27，93%)接受治疗，既往中位治疗线数为1(0-5)，48%的患者 (n = 14) 既往接受过异基因造血细胞移植 (HCT)。

　　25例（86%）患者接受维纳妥拉联合 FLAG-IDA 方案治疗。中位随访时间为6.3(0.7-23.7) 个月。分别在中位31(95%CI 17.6-38.3) 和 24(95%CI 20-28) 天观察到血小板和中性粒细胞恢复。感染并发症常见（血流感染，41%和侵袭性真菌感染，28%），30天死亡率为14%。整个队列的复合完全缓解 (CRc) 率为72%，接受 HCT 后复发治疗的患者为91%。12个月时无复发和总生存率的发生率分别为 90%(95%CI 76%-98%) 和55%(95%CI 21%-63%)。

　　研究结论：在强化治疗的基础上加用维纳妥拉对高危 AML 有效，尤其是在 HCT 后复发的情况下。预防和监测感染至关重要。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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