炎性肌纤维母细胞瘤（inflammatory myofibroblastic tumor,IMT）是一种间叶源性肿瘤，常发生于儿童和青壮年，发病率较低，美国每年有新发患者约200例，肿瘤最常见于肺、腹部或盆腔，大部分IMT存在ALK基因变异。我国IMT发病率无确切数据，多为散发报道。克唑替尼是一个酪氨酸激酶受体抑制剂，抑制间变性淋巴瘤激酶（ALK），肝细胞生长因子（HGFR，c-MET），和ROS-1。它们在细胞的复制和存活中起到很大的作用。通过抑制这些受体可以达到控制肿瘤的目的。

　　一项试验为探讨克唑替尼靶向治疗儿童ALK基因突变阳性炎性肌纤维母细胞瘤（IMT）的有效性和安全性，回顾性分析2019年1月至2021年6月上海市儿童医院收治的4例ALK基因突变阳性IMT患儿资料，其中3例给予靶向药物克唑替尼［280 mg/（m2·次）治疗，每12 h 1次口服］，1例选择肿瘤完整切除术后观察，分析疗效及药物不良反应。

　　原发于肺Ⅱ期和右下腹腔Ⅲ期的2例IMT患儿病初手术完全切除，术后观察，其中Ⅲ期病例术后2个月腹腔广泛复发，加克唑替尼后CR。源于眼眶的Ⅱ期和左下腹腔的Ⅲ期病例仅行活检，病理确诊后行克唑替尼口服，肿瘤显著缩小，眼眶病例达CR；左下腹腔IMT病例达PR后手术大部分切除原发灶和转移灶，术后继续使用克唑替尼，疾病CR。随访13~30个月，均生存。

　　2例IMT患儿口服克唑替尼治疗中出现心电图Q-T间期延长，暂时停药2周可恢复，继续用药未出现心电图异常。均未见关节疼痛、水肿、血细胞减少、肝肾功能异常和心肌酶异常、视力及听力改变等不良反应。2例患儿CR 1年后试停克唑替尼，均在停药2个月内复发，再次服药后仍获CR。1例试行剂量减半，1个月后疾病复发，加至足量，再次达CR。最长1例已用药30个月，尚未出现耐药。

　　4例均为男性，年龄2岁3个月~11岁3个月。肿瘤源于腹腔2例，右侧眼眶1例，右侧肺部1例。免疫组织化学和荧光原位杂交法均呈ALK基因突变阳性，综合治疗后均达完全缓解。其中3例患儿采用了口服克唑替尼，2例用药1年时试行停药，1个月后复发，再次用药仍达完全缓解。总随访8~30个月，均存活。未见血常规、肝肾功能、心肌酶谱、心功能、听力及视力等异常。心电图Q-T间期延长发生于2例患儿中，暂时停药可恢复，继续用药未出现心电图异常。

　　克唑替尼可用于治疗ALK基因突变阳性IMT，使肿瘤缩小和巩固术后治疗，是目前手术切除困难和复发难治性儿童IMT的良好选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：克唑替尼/赛可瑞(CRIZOTINIB)在神经母细胞瘤中作用如何？

　　更多药品详情请访问  克唑替尼 https://cctn.kangbixing.com/