阿昔替尼是一个多靶点的小分子抑制剂，主要的靶点是VEGFR、Kit、PDGFR，目前批准上市的适应症是晚期肾癌的二线治疗，也就是说晚期肾癌在舒尼替尼治疗失败后，可以选择阿昔替尼治疗。除了肾癌，阿昔替尼还被尝试用于肝癌、肉瘤、神经内分泌肿瘤等公认的对抗血管生成药物比较敏感的、肿瘤血供丰富的实体瘤中，也取得了不错的成绩。
一项723人的头对头三期临床试验奠定了阿昔替尼治疗晚期肾癌的基础。试验中将舒尼替尼治疗失败的晚期肾癌进行1:1分组，阿昔替尼PK索拉非尼。结果显示，阿昔替尼组的无疾病进展生存时间明显延长，8.3个月VS 5.7个月，疾病进展风险降低了35%，差异达到了统计学意义。
针对阿昔替尼治疗神经内分泌肿瘤，同样有II期临床试验数据，共入组了30名晚期神经内分泌肿瘤患者，中位随访29个月，其中22名患者疗效可评价，中位无疾病进展生存时间为26.7个月，中位总生存时间为45.3个月，总的疾病控制率为73%，大部分患者肿瘤有所缩小，1名患者达到了客观缓解。
除此之外，阿昔替尼联合化疗用于治疗BRAF野生型的恶性黑色素瘤，接受阿昔替尼联合卡铂+紫杉醇治疗，试验中8名患者肿瘤明显缩小，有效率为22.2%，20名患者肿瘤稳定，总的控制率为77.8%，中位总生存时间为14.0个月。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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