美国癌症协会估计，美国大约有19,000人被诊断为AML。AML与多种基因突变有关。已证明吉列替尼对两种不同突变有抑制活性，即FLT3内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）。FLT3-ITD突变大约影响30％的AML患者，其突变与无病生存期和总体生存率的恶化相关。FLT3-TKD突变大约影响7％的AML患者，虽然这些突变的影响不太明显，但FLT3-TKD突变与治疗抵抗有关。

　　富马酸吉列替尼Xospata(Gilteritinib)是安斯泰来公司开发的的FLT3酪氨酸激酶抑制剂，它能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用。这两种常见的FLT3基因变异出现在大约三分之一的AML患者中。而且，Xospata还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。富马酸吉列替尼Xospata是一种激酶抑制剂，用于治疗复发或难治性急性髓系白血病（AML）合并FLT3的成人患者。

　　富马酸吉列替尼Xospata的批准是基于该药物在一项包含138名患者的临床试验中的表现。在这些确认携带FLT3基因突变的AML患者中，21%接受治疗的患者达到完全缓解或者完全缓解加血液学部分恢复。在接受Xospata治疗前，106名患者需要接受输入血红细胞或者血小板，接受治疗后，这些患者中31%至少56天内不再需要输血。

　　最常见的不良反应(≥20%)为肌痛/关节痛、转氨酶升高、疲劳/不适、发热、非感染性腹泻、呼吸困难、水肿、皮疹、肺炎、恶心、口腔炎、咳嗽、头痛、低血压、头晕和呕吐。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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