肾上腺皮质癌是一种罕见但具有侵略性的癌症，主要发生在中年人身上。由于肾上腺位于身体深处，大多数恶性肿瘤直到它们长得相当大才被发现，并且可能已经通过淋巴系统扩散到其他器官和血管。患者通常对细胞毒治疗反应不佳，在那些疾病已经扩散的患者中，只有不到15%的人能够存活5年。米托坦作用于类固醇激素合成酶从而阻止类固醇激素的合成，选择性地导致肾上腺皮质束状带和网状带细胞萎缩坏死，是美国食品药品监督管理局（Food and Drug Administration，FDA）批准的用于治疗任何临床分期ACC的药物。

　　《新英格兰医学杂志》在线发表了第一项局部晚期和转移性肾上腺皮质癌治疗国际随机试验（FIRM-ACT）的结果，该试验在总共12个国家的40个专科中心进行，是有史以来最大的肾上腺癌临床试验。

　　这项首次三期治疗试验比较了晚期肾上腺癌患者的两种最成功的药物治疗方案，试图建立一个治疗标准。一个是将依托泊苷、多柔比星和顺铂（EDP）与米托坦相结合。第二种是将链脲霉素与米托坦相结合。共有304名患者参加了这项研究。

　　参与者被随机分配到每四周接受米托坦（Mitotane）加依托泊苷、多柔比星和顺铂或每三周接受链脲霉素。疾病进展的患者接受替代方案作为二线治疗。

　　作为一线治疗，EDP加米托坦的反应率和无进展生存率明显优于链脲霉素加米托坦，毒性事件发生率相似，但总生存率没有差异。平均生存率分别为14.8个月和12个月。

　　在意向性治疗分析中，EDP加米托坦作为一线治疗，与链脲霉素加米托坦相比，死亡风险降低了21%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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