注射用阿扎胞苷是一种抗代谢的抗肿瘤药物，主要用于成人的较高危的骨髓增生，异常综合征。也用于治疗慢性粒单核细胞白血病，以及急性髓系白血病。

　　一项随机、III期QU阿扎胞苷R AML-001试验显示，在诱导化疗后首次达到CR的≥55岁且不适合造血干细胞移植（HSCT）的AML患者中，与安慰剂相比，口服阿扎胞苷维持治疗可使得其中位OS显著延长，分别为24.7个月vs 14.8个月；中位无复发生存期（RFS）显著延长，分别为10.2个月vs 4.8个月。近日，有研究者报道了AML-001试验进一步分析结果。

　　该研究患者入选标准：年龄≥55岁，诊断时具有中危或低危细胞遗传学异常，在强化化疗（诱导±巩固治疗）后首次达CR或CR伴不完全血液学恢复（CRi），并且在研究筛选前其治疗医生认为不适合HSCT。主要和关键次要终点分别为OS和RFS。在根据研究入组时MRD状态（MRD+或MRD-）定义的患者亚组以及基线时MRD+和研究期间达到MRD缓解的患者亚组中评估生存结局。所有MRD分析均为探索性终点。

　　在每个治疗组内，基线时MRD+患者的中位OS明显短于MRD-患者，证实了MFC定义的≥0.1%为MRD+阈值的对患者不良预后的影响。同样，口服阿扎胞苷组和安慰剂组基线时MRD+较MRD-患者的RFS也均显著缩短。多变量分析证实，当控制治疗组（口服阿扎胞苷或安慰剂）时，基线MRD状态（MRD+vs MRD-）与患者OS和RFS显著独立相关。

　　与安慰剂相比，无论IC后MRD状态如何，口服阿扎胞苷治疗均与患者从随机化时起的OS改善相关：基线MRD+亚组中，口服阿扎胞苷组患者的中位OS为14.6个月而安慰剂组为10.4个月；基线MRD-亚组中，两组患者的中位OS分别为30.1个月和24.3个月。无论在基线MRD+还是在MRD-亚组中，口服阿扎胞苷与安慰剂相比，均可延长患者中位RFS。多变量分析证实，当控制基线MRD状态时，与安慰剂相比，口服阿扎胞苷治疗在患者OS和RFS方面均具有显著的独立获益。

　　对于基线MRD+患者，口服阿扎胞苷组研究期间MRD+向MRD-状态的转化率（即MRD缓解）是安慰剂组的2倍，分别为37%和19%（OR为2.50）。然而，一些接受口服阿扎胞苷治疗的患者即使在长期MRD+后也获得了MRD缓解：口服阿扎胞苷组在随机化后>6个月转变为MRD+的患者为24%，而安慰剂组仅1例患者在第8.1个月转变为MRD-。

　　在所有患者中，与安慰剂相比，口服阿扎胞苷使研究期间任何时间MRD-的中位总持续时间延长6个月（分别为11.0个月和5.0个月）。对于基线时为MRD-的患者，与安慰剂相比，口服阿扎胞苷延长了MRD-的持续时间（中位数26.4个月vs 10.4个月）。对于基线时为MRD+并在研究期间达到MRD-状态的受试者；即MRD缓解者，口服阿扎胞苷同样延长了MRD-的持续时间（中位数为未达到vs 12.9个月）。

　　总体而言，QU阿扎胞苷R AML-001研究中基于MFC的纵向MRD分析显示，与安慰剂相比，首次缓解的老年AML患者接受口服阿扎胞苷维持治疗后OS和RFS改善（与进入研究时的MRD状态无关）且更有可能达到MRD-，并且MRD-的总持续时间更长。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿扎胞苷(AZACITIDINE)治疗骨髓增生异常综合征易出现肺部感染？

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