晚期系统性肥大细胞增多症是一种罕见血液肿瘤，不仅预后差，治疗方法也很有限。多重激酶抑制剂雷德帕斯/米哚妥林(midostaurin)可抑制推动该病发展的KIT D816V.一项开放性研究旨在评估米哚妥林治疗系统性肥大细胞增多症的疗效。研究人员纳入了名患者，其中89例肥大细胞增多症相关的器官损伤患者被纳入主要疗效人群。

　　2015年的美国血液学年会(ASH)大会报道了米哚妥林治疗初治AML患者的有效性和安全性。该随机3期试验中，717例先前未接受过治疗的AML患者接受了米哚妥林治疗，其中接受米哚妥林+化疗治疗后的患者的生存期长于单独接受化疗的患者，但中位生存率未能准确估计。此外，米哚妥林化疗组的中位无事件生存率为8.2个月，单纯化疗组为3个月。

　　研究人员对116例患者进行了一项米哚妥林的开放性研究，剂量为100毫克，每天两次，其中89例肥大细胞增多症相关的器官损伤患者有资格列入主要疗效人群：16例患者有侵袭性系统性肥大细胞增多症，57例有血液肿瘤相关的全身肥大细胞增多症，16例患有嗜硷细胞性白血病。主要成果是最佳的整体响应。

　　全球多中心前瞻性RATIFY研究证实，米哚妥林与标准化疗联合，可以显著提高FLT3突变成人AML患者的总体生存(OS)(中位生存时间为74.7vs25.6个月，HR=0.78，N=717)。基于这项研究，美国食品药品监督管理局(FDA)于2017年批准米哚妥林用于FLT3-ITD突变初治AML患者的治疗。同时，在最新的欧洲白血病网(ELN)以及美国国立综合癌症网络(NCCN)指南中，米哚妥林联合化疗也被推荐作为FLT3突变成人AML患者的一线治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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