泊马度胺是沙利度胺类似物，为三代免疫调节药物，不存在交叉耐药，不需要根据肾功能调整剂量。目前中国复发难治多发性骨髓瘤（RRMM）患者的治疗选择有限，尤其是来那度胺耐药的患者。

　　中国人民解放军联勤保障部队第940医院研究团队和北京大学人民医院血液病研究所研究团队联合多家医疗机构在BMC期刊发布前瞻性II期单臂研究旨在评估仿制药泊马度胺联合低剂量地塞米松治疗中国RRMM患者的疗效和安全性。

　　成人(≥18岁）RRMM患者，至少２线治疗（包括硼替佐米和来那度胺）后疾病进展。泊马度胺28天1周期，第1~21天口服，4mg/天。每个周期的第1、8、15、22天地塞米松40mg/天（口服或静脉注射，≥75岁者20mg/天）。治疗持续到疾病进展或发生无法忍受的不良事件（AEs）。主要终点是客观缓解率（ORR）。

　　招募74例患者，所有患者末次治疗后60天内疾病进展。74.3%患者来那度胺耐药，31.1%肾功能不全，33.8%为高危细胞遗传学。中位随访33.0个月（31.1~34.8个月），ORR为37.8%，来那度胺难治患者32.7%，高危细胞遗传学患者36.0%，肾功能损害患者34.8%。中位无进展生存（PFS）5.7个月（95%CI 3.7~8.8个月），中位总生存（OS）24.3个月（95%CI14.4~41.1个月）。

　　最常见的3级和4级治疗紧急不良事件（TEAEs）为中性粒细胞减少（63.5%）、白细胞减少（37.8%）、血小板减少（28.4%）和贫血（31.1%）。肺部感染（27.0%）是最常见的3和4级非血液系统TEAEs。未观察到既往未曾报告的AEs。未报告静脉血栓栓塞。

　　这项研究中高危细胞遗传学MM患者的ORR为36.0%，与MM-003研究中的高危亚组相似。这些发现表明，MM患者可获益于泊马度胺，可至少部分改善MM患者高危细胞遗传学的不利影响。

　　这项研究证实了泊马度胺联合小剂量地塞米松治疗的耐受性和安全性。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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