普雷西替尼Gavreto是一种口服(每日一次)、高效和高选择性的靶向致癌性RET变异的在研药物。目前，美国FDA已批准该款药物3个适应症，分别为用于治疗RET融合阳性非小细胞肺癌成人患者、12岁以上需要全身治疗的晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌(MTC)患者和需要全身治疗且放射性碘难治性晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌患者。此外，Gavreto已被FDA授予“突破性疗法认定”。此前已获批用于治疗经FDA批准的检测方法证实为RET融合阳性的转移性非小细胞肺癌成人患者。

　　普雷西替尼Gavreto的获批是基于一项多中心、非随机、开放标签、多队列临床试验(ARROW，NCT03037385)。该研究在单独的队列中纳入了之前接受过含铂化疗的转移性RET融合阳性的NSCLC患者，以及初治的转移性NSCLC患者。研究的主要疗效观察指标为客观缓解率(ORR)和持续反应时间(DoR)。研究结果显示：

　　在ARROW队列中，纳入了87例曾接受过铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者，对Gavreto疗效进行了评估。研究数据显示：客观缓解率(ORR)为57%，完全缓解(CR)为5.7%，部分缓解(PR)为52%;中位持续缓解时间(DoR)未达到(NE)，80%的患者持续缓解时间≥6个月。

　　在39例接受过PD-1/PD-L1单抗治疗的患者中，进行了探索性亚组分析：ORR为59%(95%，置信区间：42~74)，中位DoR未达到(95%，置信区间：11.3~NE)。在87例RET融合阳性NSCLC患者中，有8例经BICR评估在基线时有可测量的中枢神经系统转移，入组前2个月内均未接受过放疗(RT)。其中4例在颅内病变中观察到反应，包括2例CNS完全缓解，ORR为50%;75%的患者持续缓解时间≥6个月。

　　在ARROW队列中，纳入27例初治RET融合阳性NSCLC患者，对Gavreto的疗效评估。研究数据显示：ORR为70%，CR为11%，PR为59%;中位DoR为9.0个月，58%的患者持续缓解时间≥6个月。

　　在安全性方面，最常见的不良反应是疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛和血压升高。更严重的不良反应包括肺炎、高血压、肝毒性、出血性事件、创伤难愈以及孕妇胎儿等伤害。

　　研究结果表明，普雷西替尼在RET融合阳性的NSCLC患者中显示出持久和高效的缓解率。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕拉西替尼/普雷西替尼(PRALSETINIB)的服药方法及不良反应说明

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