未分化甲状腺癌（ATC）是一种侵袭性恶性肿瘤，预后不良，有效治疗需求未得到满足，尤其是对于无BRAF突变或NTRK或RET融合的患者。乐伐替尼是美国FDA批准的用于放射性碘难治性分化型甲状腺癌的药物，之前在一项针对ATC患者（n=17）的小型研究中证明了其活性。研究人员旨在进一步评估乐伐替尼在ATC中的应用。
这项开放标签、多中心、国际II期研究招募了具有≥1个可测量目标病灶的ATC患者，每天接受24 mg乐伐替尼治疗。主要终点是由研究者根据RECIST v1.1评估的客观缓解率（ORR）和安全性。在初始反应后≥4周确认反应。其他终点包括无进展生存（PFS）和总生存期（OS）。
由于中期分析未达到15%的最低ORR阈值，该研究因无效而停止。中期分析集包括前20名患者。完整的分析集包括所有34名登记和治疗的患者。在完整的分析集中，1名患者获得了部分缓解（ORR=2.9%；95%CI：0.1-15.3）。超过一半的可评估患者经历了肿瘤缩小；3名患者的肿瘤减少了>30%。中位PFS为2.6个月（95%CI：1.4-2.8）；中位OS为3.2个月（95%CI：2.8-8.2）。
最常见的治疗相关不良事件（AE）是高血压（56%）、食欲下降（29%）、疲劳（29%）和口腔炎（29%）。未发生严重的治疗相关出血事件或5级治疗相关AE。
乐伐替尼在ATC中的安全性是可控的，许多AE可归因于ATC的进展。结果表明，乐伐替尼单药治疗可能不是ATC的有效治疗方法，这一结果需要进一步调查。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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