弥漫性大B细胞淋巴瘤的首选治疗方案是R-CHOP,完全缓解率在80%左右,部分缓解率为15%左右;然而5年内的复发率是40%左右,5~10年仍有5%~10%的复发可能性。15%部分缓解和复发的患者,需要2次化疗,2次化疗的总缓解率只有50%左右,其后可以自体骨髓干细胞移植,自体移植后仍有40%复发。这些复发的患者和那些化疗2次没有缓解的患者,预后非常差,中位总生存期只有6.3个月。
KTE-C19为这些不幸的患者提供了希望,ZUMA-1的临床试验结果证实了CAR-T在淋巴瘤治疗中的作用。针对弥漫性大B细胞淋巴瘤治疗,CAR-T细胞治疗正在从3线或4线走向2线治疗。对第一次复发或对R-CHOP没有完全缓解的弥漫性大B细胞淋巴瘤,自体骨髓移植还是自体CAR-T细胞治疗更有效?ZUMA-7将通过随机分组的3期临床试验,比较自体CAR-T细胞治疗和自体骨髓移植的疗效,在不远的将来就会有答案,让我们拭目以待!
CAR-T细胞治疗是个体化的治疗,需要每个患者单独制备,成本高昂。Kymriah一个疗程的价格将是47.5万美元,KTE-C19一个疗程的价格估计是37万美元,加上治疗费用和对副作用的处理,最后的总治疗费用可能在100~150万美元。对于一个普通家庭来说,这绝对不是一个平易近人的数字,患者家庭难以承受是不争的事实。我们衷心的希望,随着更多更安全有效的CAR-T走入临床,治疗成本能够降低,更多的患者可以从中受益。